资讯?|?美国FDA孤儿药认定产品WP107（石杉碱甲口服溶液）多剂量爬坡临床研究完成首个队列入组

重症肌无力（MG）是一种由神经肌肉接头处突触受损引起的自身免疫性罕见病，全球患病率约为12.4/10万人。石杉碱甲作为高选择性乙酰胆碱酯酶抑制剂，其注射液在既往临床研究中已展现出对MG症状的明显改善作用。

WP107是公司创新药研发团队基于石杉碱甲注射液已有临床数据自主研发的新型口服溶液剂型。该制剂在设计之初便充分考虑了患者可能的吞咽困难问题，以及儿童患者的用药依从性，力求在保留石杉碱甲疗效优势的同时，为患者提供更为友好、适合长期用药的治疗选择，并具备与FcRn阻断剂、补体抑制剂等新兴生物制剂联合使用的协同潜力。

WP107项目已获美国FDA授予的孤儿药认定（orphan drug designation），为中美双报品种，在中国为2.2类新药及在美国为505(b)(1)，并先后获得美国FDA新药临床试验许可及中国国家药监局新药临床试验批准通知书。2026年7月，FDA进一步同意本品在健康试验参与者中的I期多剂量爬坡临床研究，采用单中心、随机、双盲、多次给药、剂量递增设计，旨在系统评估WP107在健康试验参与者体内多次给药的安全性、耐受性及药代动力学特征。随后，项目获得温州医科大学附属第二医院/温州医科大学附属育英儿童医院医学伦理委员会的审查批件。此次国内首个队列入组完成，是这一国际化开发链条向前迈进的又一步伐。

??重要提示：药品研发临床试验进度及结果仍存在不确定性。公司将继续严格按照相关规定推进WP107后续临床工作，并及时履行信息披露义务。

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出品：行政办公室

供稿：研发中心