1天倒计时！开发难成药靶点、RNA和细胞基因疗法，这些创新能否带来下一波爆发？

1天倒计时！开发难成药靶点、RNA和细胞基因疗法，这些创新能否带来下一波爆发？ 药明在线 药明在线 微信号 WuXi-Online 功能介绍 药明康德内容聚合平台，您可在此了解最新行业资讯、观看直播以及报名参与论坛活动！ 发表于 收录于合集 以下文章来源于药明康德 ，作者药明康德 药明康德 . 全球领先的新药研发赋能平台，致力于帮助任何人、任何公司更快、更好地研发新医药产品，探索无限可能 ▎药明康德内容团队编辑科学突破推动了治疗模式的不断演进。当下，多种全新类型疗法来到了蓄势待发的临界点。今日产业的勇气和变革，不仅影响着新兴疗法的下一步，更可能重塑未来5-10年的治疗格局。致敬大胆开拓的先锋，聚焦创新前沿、洞悉产业态势，2023年4月27日-28日，药明康德将在线带来“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列第2期活动。本次活动云集近30位重磅嘉宾：多位产业意见领袖将共同把脉行业机遇和前景；来自开发难成药靶点、RNA疗法、细胞和基因疗法三大领域，近年完成大额融资的24家新锐将分享独特创新策略，以及他们眼中的5年蓝图。这些新锐掌舵者在各自领域内都建树卓越，如今投身所看好的高潜赛道再次扬帆远航。本文最后已附上完整议程，欢迎免费注册观看！立即扫码预约观看▲本次论坛面向全球观众免费开放，长按识别上方二维码，即可申请观看。为满足全球不同地区的观看需求，本次活动将分设中英版本及多个适宜的播出时间。审视创新现状，方能迈出更坚实的步伐。我们如何借助突破性科学技术，更好应对仍未满足的医疗需求？如何促进全新类型疗法更大规模应用，造福更多患者？开幕讨论中，我们将听到产业领袖们的前瞻判断。阿斯利康早期肿瘤学研发高级副总裁Matthew Ellis博士负责科学转化和早期管线开发。他曾任贝勒医学院乳腺中心主任，也是癌症基因组图谱（TCGA）乳腺项目的联合负责人，所开发的诊断平台在全球20多个国家应用，改变了大量乳腺癌患者的预后。GV普通合伙人David Schenkein博士亦是一位跨界专家。他曾任斯坦福大学医学院教授，也在基因泰克等大型医药公司领导了多款药物的成功研发，如今专注于诊疗全链条的创新投资。Jeito Capital管理合伙人Sabine Dandiguian女士具有深厚的战略经验，曾担任强生医疗业务欧洲区总裁；其目前任职的Jeito Capital专注于扶持前沿疗法，投资领域覆盖肿瘤、眼科、骨骼疾病、呼吸系统疾病等。宾夕法尼亚大学基因治疗项目（GTP）主任James Wilson教授是全球著名的基因疗法先驱，其团队当前专注于基因疗法的载体改进以及基因编辑和mRNA疗法的临床应用。接下来的三场专题是创新管线的展示舞台。围绕攻克“难以成药”、RNA疗法、细胞和基因疗法，创新者们将畅谈加速疗法开发的方案和他们取得的最新进展。化学和生物学领域的进展大大拓展了可成药的靶点边界。8位新锐领航人将探讨如何重新定义“可成药性”，我们将听到的崭新思路有：利用ADC工具开发TPD2（双精度靶向蛋白降解）疗法、通过蛋白质的分子配体搭建“靶向”桥梁、解决蛋白质动态构象、靶向非编码基因中重复基因组、探究整个转录组的可成药性、开发去泛素化酶靶点、探索可被分子胶降解的靶点等等。这些策略有望让更多既往“难以成药”靶点被精准靶向与调节，将影响许多不同的治疗领域。RNA疗法具有治疗多种疾病的潜力。这一专题中，7位新锐CEO将分享如何打开RNA疗法的广阔天地。多家嘉宾公司已有候选疗法即将迎来IND里程碑或正在迈入临床开发阶段。他们攻关的新一代编辑技术涵盖小干扰RNA（siRNA）、调节RNA（regRNA）、长链非编码RNA（lncRNA）等；解决递送挑战的策略也各有千秋，如通过修饰技术提升RNA稳定性，利用脂肪酸、器官选择性靶向系统（SORT）等实现RNA的肝外递送……致力于实现“一次治疗、治愈疾病”的梦想，在细胞和基因疗法主题环节，9位CEO将探讨下一代疗法的无限可能。实现更安全、更高效的疗法，这些新锐正在“各显神通”：例如，为CAR-T装上“开关”，在体内直接制造CAR-T细胞，通过vgAAV衣壳平台、mRNA反式剪接重组、基因反式激活等技术克服传统AAV载体的局限，或者开发非病毒基因疗法。还有的公司则为基因疗法带来了全新想象空间，比如，发现新的基因编辑蛋白并以此开发为疾病“量身定制”的基因编辑疗法。EB病毒特异性T细胞平台、TCR-T细胞疗法、调节性T细胞（Treg）疗法等技术将促进细胞疗法用于更广泛疾病领域，包括实体瘤、自身免疫性疾病和炎症性疾病等……云集产业先锋，碰撞思想火花，4场深度探讨不容错过！扫描文中二维码即可免费注册观看本次活动。致力于汇聚智慧、推动合作、加速为全球病患带来突破，药明康德“BOLD”系列在线活动将持续关注具有革新潜力的开创性策略和重要进展。我们深信，科学的引领、生态圈的融合、平台的力量，将为患者带来真正具有深远影响力的变革。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。↘点击预约观看