小吉周递 | 降脂药物RNAi疗法、DMD小核酸疗法、自免疾病、自免核酸药物…

01重磅！口服司美格鲁肽在华获批上市（点击）小吉解读GLP-1是2023年当之无愧的“网红”，司美格鲁肽和替尔泊肽出尽风头。除了降糖和减肥，阿尔兹海默病、阻塞性睡眠呼吸暂停、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等皆有可能成为GLP-1的下一个破圈点。口服司美格鲁肽的上市，会改善患者使用的依从性。集萃药康的DIO、hGLP-1R小鼠，可用作此类药物的临床前评价。02【降脂药物RNAi疗法】维亚臻宣布siRNA创新药VSA001完成中国家族性乳糜微粒血症综合征III期临床试验患者入组（点击）小吉解读FCS是一种严重影响患者健康状态，并可能危及生命的罕见病。从青少年时代开始，患者往往饱受反复发作的急性胰腺炎之苦，伴有心血管疾病和糖尿病风险显著升高。即使采取严格的饮食管理和药物治疗，也不能有效控制患者的甘油三酯水平，临床上急需更安全有效的降TG药物。集萃药康APOC3人源化小鼠可助力相关抗体、核酸药物的临床前评价。03【DMD小核酸疗法】明星公司Dyne Therapeutics再融资25亿，开发DMD小核酸疗法（点击）小吉解读DMD是一种由于编码肌肉营养不良蛋白的Dystrophin基因发生突变（多为基因缺失）导致的罕见疾病，这种蛋白对维持肌肉细胞的正常功能至关重要。DMD多发于男性，通常出现在儿童早期，发病率约1/5000，以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征，同时累及心肌和呼吸肌，由于呼吸或心力衰竭去世。中国是世界上DMD患病人数最多的国家之一，每年大约有400~500例DMD患儿出生，总计DMD患者高达7～8万人。集萃药康现有B6-DMD Del45/50/51/52等多个外显子敲除小鼠模型可供选择。04【自免疾病】A轮融资7500万欧元！这家公司瞄准炎症和纤维化疾病（点击）小吉解读纤维化是全球发病率和死亡率的重要原因。与纤维化相关的常见疾病包括病毒性肝炎、非酒精性脂肪性肝病 （NAFLD）、慢性肾病、特发性肺纤维化 （IPF）、系统性硬化症、哮喘等。纤维化相关重大疾病的年综合发病率约为5%，造成巨大的疾病负担。集萃药康为助力新药研发，对以上多种疾病均有所布局。05【自免核酸药物】6.44亿美元！罗氏押注新型递送技术，开发自免疾病核酸药物（点击）小吉解读小核酸药物是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别，其药物构成为核苷酸序列，药物机制为作用于mRNA，通过基因沉默抑制靶蛋白的表达，从而实现治疗疾病的目的。舶望制药针对C3的RNAi疗法，适应症为C3肾小球病，IGA肾病，重症肌无力等，目前正处在在临床前阶段。集萃药康B6-hC3人源化小鼠，可作为针对核酸药物开发的很好的动物模型，欢迎各位咨询并推荐。06【免疫治疗】 果然！肿瘤免疫研究已经卷到血小板了！（点击）小吉解读Erbin在维持细胞极性中起着不可缺少的作用。作为许多信号通路的负调节因子，Erbin在血小板/MKs中的作用尚不清楚。该研究发现Erbin缺陷的血小板/MKs通过促进B细胞介导的抗肿瘤免疫在结直肠癌转移中起关键作用。↑ 扫码进入小鼠商城，了解更多小鼠资讯 ↑