睿智前沿沙龙回顾 | 魏于全院士：中国先进治疗药品产业跻身国际先进行列

2月10日，由睿智医药主办的“睿智前沿沙龙”在上海张江科学会堂成功举行。本次活动以“新智生产力创新技术”为主题，汇聚生物医药领域的院士与顶尖专家，围绕先进治疗技术、全球药物研发布局、生物智造、AI赋能医药研发等前沿议题展开深度交流，共同探讨生物医药产业高质量发展与新智生产力培育的新路径。

中国科学院院士、四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室/肿瘤中心主任魏于全教授以《先进治疗药品（ATMPs）的研究进展与发展趋势》为题，系统阐述了肿瘤、基因治疗、细胞治疗等前沿疗法的最新突破，深入剖析了ATMPs在技术研发、临床应用及产业转化等方面的进展，并对其未来发展趋势作出前瞻性展望，为创新药物的研发与转化指明了方向。

魏于全院士在演讲中指出，当前肿瘤研究呈现精准化、免疫化、早期化和智能化趋势，以细胞与基因治疗为代表的前沿技术正在不断拓展肿瘤治疗边界，为精准医学提供了更具潜力的创新路径，也成为打破传统肿瘤治疗局限、推动医学范式转变的核心力量。

从产业发展数据来看，我国ATMPs领域已实现跨越式发展。截至2025年2月，我国已批准6个ATMPs上市，包括4个CAR-T产品（用于治疗骨髓瘤、淋巴瘤等癌症）、1个干细胞产品（aGVHD）和1个基因治疗产品（成年中重度血友病B）。在审上市申请10余个，CDE共审理了700余项细胞与基因治疗领域IND申请，其中500余项获得批准，产业研发活力持续释放。

从国家政策层面也在持续为ATMPs创新研发保驾护航。2025年1月，国家药监局药品审评中心（CDE）发布了《先进治疗药品（ATMPs）沟通交流I类会议申请及管理工作细则（征求意见稿）》，拟为三类创新疗法建立快速沟通机制，大幅压缩审评等待时间，推动我国细胞治疗、基因治疗等先进治疗药品创新研发进程。

从应用与产业布局方面看，ATMPs的适应证范围正从罕见病逐步向实体瘤、心血管疾病、神经退行性疾病等常见重大疾病拓展，应用场景不断丰富。其中，CAR-T疗法的商业化表现尤为突出，成为ATMPs领域的核心发展赛道。尽管我国的先进治疗产业起步较晚，但现已迅速崛起，成为全球细胞疗法研发最为活跃的区域。自2021年我国首个CAR-T治疗药品获批上市以来，国内上市CAR-T产品数量已占据全球同类产品的半壁江山。

在临床研究来看，全球多个CAR-T细胞药物临床试验落地开展，其中在中国开展的临床试验数目位居全球首位；据ClinicalTrials数据库统计，我国细胞治疗临床试验数量及申报产品数量位列全球第二，仅次于美国。这一系列成果标志着我国先进治疗产业的发展已跻身国际先进行列，迈入与国际先进水平"并跑"的新阶段。

在肯定发展成果的同时，魏于全院士也直面我国ATMPs产业发展面临的挑战，并从四大方面对产业未来发展趋势进行了总结分析：

一是可及性与支付难题亟待破解。CAR-T、基因治疗等ATMPs产品因技术特性定价偏高，多处于百万人民币级别，尽管部分产品已纳入沪惠保等城市普惠型商业健康保险，但仍有大量患者无力负担，降低药品价格、探索多元化支付机制成为产业发展的当务之急。

二是生产壁垒与成本问题制约规模化应用。ATMPs产品生产工艺复杂、质控要求极高，是其实现规模化临床应用的瓶颈，目前国内CDMO（合同研发生产组织）能力正处于快速提升阶段，将为产业规模化发展提供重要支撑。

三是长期安全性数据仍需持续积累。作为生物医药领域的创新疗法，ATMPs的长期安全性和疗效仍需更多真实世界数据来验证，为临床应用提供更坚实的依据。

四是全球化竞争与出海布局面临考验。当前越来越多的中国生物医药企业正将ATMPs产品推向全球市场，积极开展国际多中心临床试验，这既是我国创新药企研发与产业化能力提升的重要体现，也意味着企业将直面激烈的国际市场竞争与复杂的海外监管环境。

魏于全院士表示，ATMPs在肿瘤、基因治疗、干细胞治疗等领域的应用已取得显著突破，展现出巨大的临床价值和发展潜力，其发展需要技术突破、产业协同与政策支持的三重驱动。未来，随着AI、自动化技术与真实世界证据的深度融合，ATMPs领域将持续向精准化、智能化、规模化、多元化方向发展，逐步突破现有发展瓶颈，有望从“精英医疗”走向“普惠医疗”，为全球肿瘤患者提供更精准、更安全、更可及的治疗选择。