专题一：818 号令及配套指引文件解析，夯实 CGT 发展根基

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院第818号令，以下简称《条例》）于今年5月1日起实施，这是我国首次以国务院条例高位阶立法，专门规范细胞治疗、基因技术、再生医学、生殖医学等前沿技术的临床研究与转化应用，是该领域法治化、规范化、体系化发展的重要里程碑，为生物医学新技术创新发展提供了制度保障。《条例》要求作为临床研究的发起机构，必须全面准确领会政策精神，主动履行主体责任，在严守安全底线前提下实施临床研究与临床转化应用。全新监管体系全面落地，为生物医学新技术打通了备案与转化申报的正规通道。

伴随 818 号令实施，国家卫生健康委科教司、中国生物技术发展中心等也密集发布了818《条例》的多项配套规章、规范文件、公告、解读问答等， 其中，14项系列规范性技术指引文件，对临床研究备案提出了通用性技术指导，旨在确保临床研究的科学性、安全性和伦理合规性。备案指引文件对各类技术所需受试物制备和质量控制、非临床研究、临床研究方案设计与实施、伦理合规等关键环节细化明确了技术要求，指导研究者科学、规范地开展研究，保障受试者权益，推动技术进步与创新。临床研究备案材料除《条例》第十六条明确需要提交的材料以外，还应提供受试物制备和质量控制报告、质量受权人相关材料等。临床研究机构应通过生物医学新技术临床研究和临床转化应用在线服务系统（国家医学研究登记备案信息系统）提交材料，并对材料的真实性、准确性和完整性负责。

本次发布的 14 项指引，全面覆盖基因治疗、多能干细胞治疗、组织干细胞治疗、体细胞治疗、免疫细胞治疗等主流 CGT 技术方向，是行业开展研发与临床转化的核心依据。下文将结合文件要求，拆解新规核心监管要点，助力行业从业者精准把控政策、规避合规风险。

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纵观 818 号令及系列配套文件，监管层面已形成清晰的管控逻辑：从严把控原材料资质、落实全流程追溯管理、系统化搭建关键质量属性（CQA）、健全风险评估与安全验证体系，同时构建标准化质量管理体系。从细胞溯源、培养体系搭建，到工艺管控、成品放行，全链条要求不断细化，体现出监管正推动行业建立成熟、规范的管控体系。

围绕制剂制备过程中原材料、辅料及直接接触包装材料的质量控制要求进行了细化规范，体现出监管从“可用性”向“风险可控性”的进一步强化。指引文件明确要求相关材料应优先符合《中国药典》及药用级标准；在使用非药用级材料时，需基于风险分级原则建立相应质量控制体系，并对关键质量指标进行重点控制。同时强调材料选择应遵循风险分级与合理替代原则，高风险材料的使用需提供充分科学依据并完成风险论证。

在工艺安全控制方面，指引对抗生素使用提出限制要求，强调尽量避免使用，并对残留控制及β-内酰胺类抗生素禁用作出明确规范；对动物源性材料、滋养细胞等提出总体性约束要求。

应尽量避免使用动物源性材料：指引文件明确提出应尽量避免使用牛血清、基质胶及滋养层细胞等动物源性材料，以减少免疫原性以及外源病毒、支原体等病原体污染风险。对于确需使用的动物源材料，不仅要求符合GMP生产规范，还需完成病原体筛查和质量检验，并严格限制疫区来源材料的使用。整体来看，监管正积极推动细胞培养体系向无动物源（Animal-Origin Free）、成分明确和风险可控方向发展，以提升细胞治疗产品的安全性、一致性和临床转化可行性。

供应商资质：商业来源培养基需由具备相应资质的供应商提供完整组分说明及质量合格证明文件，以确保其成分清晰可知、质量来源可靠，从源头降低因培养体系不明确带来的工艺波动与安全风险，以支撑整体CMC体系的一致性与合规性。

随着监管体系的完善，质量研究在细胞与基因治疗产品开发中的地位显著提升。818号令相关备案指引要求推动质量属性从“结果检测”向“过程定义”延伸，包括身份鉴别、纯度分析、功能评价及关键质量属性（CQA）建立等内容。质量研究不再仅用于终点确认，而是贯穿于工艺开发与优化全过程，通过系统性分析支撑产品质量的科学定义与持续改进。

纯度杂质控制：已从“检测目标细胞”扩展到“全面控制杂质风险”，指引文件不仅要求建立定量方法准确评估目标细胞比例，还将工艺残留、非目标细胞、死亡细胞、异常细胞及细胞碎片等纳入杂质管理范畴，并要求开展系统性风险评估。对于可能影响产品安全性和有效性的杂质，需通过工艺优化实现有效清除，并基于毒理学或暴露量数据制定科学的放行标准。这意味着杂质研究正从辅助检测环节升级为CMC质量研究和放行控制的重要组成部分。

微生物安全性：指引文件要求微生物安全性管控贯穿 CGT 研发全流程，从起始材料到最终放行，均需建立针对无菌、支原体、内毒素及病毒污染的系统性风险控制体系。对于长期培养扩增或基因修饰等复杂工艺产品，监管进一步提出更具针对性的安全性控制要求。同时，在保证检测性能的前提下，快速检测技术获得认可，为细胞治疗产品技术的快速放行和临床应用提供了更多可能，如无菌、支原体等传统微生物检测手段存在明显短板：支原体药典传统培养法监测周期长达21天、无菌检测周期超14天，而 CGT 细胞制剂货架期极短，检测周期与产品有效期严重错配，极易延误批次放行、造成产品报废；同时传统方法操作繁琐、易出现漏检，难以适配中间工艺实时监控需求。在此背景下，监管层面明确认可经过完整方法学验证的快速检测技术，如以核酸扩增（qPCR/NAT）为代表的新技术，仅需数小时即可出具结果，灵敏度、特异性可对标药典标准，兼顾检测精准度与放行效率，为细胞治疗产品快速放行、临床即时应用提供合规可行路径。

指引文件从机构能力与运行体系两个层面，对临床研究的实施条件作出系统性约束。首先在准入层面，通过三级甲等医疗机构资质要求，将研究主体限定在具备较强综合诊疗与科研能力的医疗体系内，并通过学术委员会与伦理委员会的分设，实现对研究科学合理性与伦理合规性的双重把关。在执行层面，文件进一步强调临床研究开展所需的系统支撑能力，包括重症救治条件、多学科协作机制、专门的研究管理与质量保障体系等，从而确保复杂细胞治疗研究具备足够的临床安全承载能力。更为关键的是，监管将质量管理从“制度存在”推进到“体系闭环”，要求建立覆盖项目管理、数据管理、质量控制、风险防控与审计机制在内的全过程管理体系，并通过标准操作规程（SOP）将各项制度要求固化为可执行、可复制的操作路径，使不同人员、不同中心在同一研究框架下保持一致的实施标准，从源头减少操作偏差带来的系统性风险。同时引入质量受权人机制，使制剂放行由具备资质的专业人员基于完整质量信息与复检结果进行综合判断，从而形成贯穿研究全过程的责任与质量控制链条。

从2025年9月818号令发布，到配套文件在2026年初集中落地，再到5月监管系统上线运行，这一系列动作几乎在不到一年时间内完成了从规则制定到执行落地的闭环。在这一过程中，细胞与基因治疗相关临床研究的管理边界被快速厘清，研究行为也被纳入更明确的制度轨道之中。对于科研机构和医疗机构而言，监管环境的变化不只是“能不能做”的问题，更在于“如何在统一规则下开展研究”。当制度、备案与执行逐步打通之后，行业的竞争逻辑也开始从早期探索能力，转向规范条件下的持续创新与转化效率。

立足于《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818 号令）监管框架，ACROBiosystems百普赛斯针对细胞与基因治疗（CGT）全流程核心需求，打造覆盖全关键节点的一体化产品与合规解决方案。工艺原料端，我们推出无动物源（Animal-Origin Free）细胞因子、细胞培养基、基质类等核心物料，从源头规避动物源性杂质引入风险，有效缩小产品批间差异，夯实临床安全基础；质控检测端，完备配套工具覆盖细胞身份鉴定、CAR 阳性表达检测、药效活性评估，以及各类工艺杂质、宿主残留筛查，同时提供支原体、内毒素、无菌等微生物安全全套快速检测方案，支撑用户系统化搭建产品关键质量属性（CQA）评价体系；依托自身遵循 GMP 规范搭建的质量管理体系与全程可追溯控流程，我们可全方位赋能客户搭建标准化、高稳定性的新技术开发体系，顺畅推进 CGT 产品的合规备案与临床转化。

全流程无动物源设计，降低外源风险与批次波动 

支持完整可追溯体系，满足质量来源管理需求 

不含血清、血清替代物及饲养层细胞，提升体系定义清晰度 

经系统性病毒安全性验证，强化原料生物安全保障

覆盖关键质量属性（CQA）检测，支持表征、纯度与活性系统评价 

满足多维安全性快速检测需求，包括支原体、内毒素、无菌等相关生物安全指标 

支持残留与杂质控制分析，助力工艺相关风险识别与放行评估 

兼容全球主流药典及监管要求，适用于研发到质控放行全流程应用

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【专题一】政策解读：深度拆解 818 号令全套配套监管文件

【专题二】风险警示：全面梳理 CGT 开发全链条合规风险点

【专题三】体系优势：打造全链路 CMC 标准化合规质量体系

【专题四】行业展望：前瞻研判新政下 CGT 产业发展新机遇

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