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医药健康行业研究:AI制药行业深度报告(一):从工具到引擎,加速卡位催生湿实验机遇

医药组 分析师:甘坛焕(执业 S1130525060003) gantanhuan@gjzq.com.cn

分析师:方程嫣(执业S1130525110002) fangchengyan@gjzq.com.cn

AI制药行业深度报告(一):

从工具到引擎,加速卡位催生湿实验机遇

投资逻辑:

传统药物研发长期处于"周期长、成本高、成功率低" 的状态:一个候选药物从靶点确认到最终获批,需经历命中发现、先导优化、临床前评价及大规模临床试验等顺序推进的环节,环环依赖海量资源与反复验证,导致平均研发周期超过10 年、单药累计投入逾20亿美元。AI制药的介入有望显著压缩研发周期与开支:1)显著压缩研发周期。 各研发阶段均能受益,其中药物发现阶段节约时间最为可观,约 70 -90% ;临床前研究可节约 50 mathrm ~ - ~ 80% ;临床研究可节约50 mathrm ~ - ~ 60% 。2)大幅降低研发成本。AI制药在药物发现与临床研究阶段的参与,有望为制药公司节省约 50% 的成本,对应体量约 540亿美元。

AI 制药成兵家必争之地,MNC加速布局。全球AI制药交易自 2024年起持续升温,交易首付款与总金额屡创新高。据医药魔方数据库统计,2026年上半年全球已披露 AI 技术交易的首付款已达 18亿美元,交易总金额更是突破 500亿美元,双双大幅超越 2025年全年水平。细分领域上,AI制药已跃升为全球第三大融资赛道。面对 AI 制药这一确定性成长赛道,全球大型药企(MNC)自2024年起密集入场,2026年更是将布局推向新高潮:从交易趋势来看。头部药企已将"AI 能力"视作与靶点、管线同等重要的战略资产,交易从单点技术授权走向平台级并购。MNC 正以多种方式将 AI 深度嵌入研发、临床与生产全链条。

AI 制药可大幅提升早期成功率,后期成功率仍待验证。从现有数据看,AI 赋能生物制药在临床 I 期成功率方面已显露积极信号,但需注意其样本量仍较小,结论有待更大规模数据验证;II–III 期临床的优势则尚待确认。根据IQVIA 对 2020–2022 年与 2023–2025 年两段 AI 制药管线成功率的统计:AI 赋能药物在部分 I 期临床中表现出高于 70% 的成功率(传统路径约 50% ),早期提效明显;但进入 II 期后,因样本量尚不足以形成统计判断,AI 赋能的优势目前难以确证,仍需更多管线数据累积验证。

AI 制药加速湿实验需求扩张。干湿闭环(Dry–Wet Loop)是现阶段 AI制药最核心的应用范式:通过"AI 设计预测(干实验)" 与 "自动化合成测试(湿实验)" 的反复联动,实现 Design-Make-Test-Analyze 闭环,让模型以实验结果持续自我校正,当前主要落地于靶点验证、分子设计、先导优化、ADMET 评估等早期环节。AI模型的精度高度依赖高质量、可迭代的实验数据来训练与校正,且生成出的候选分子仍需实验合成与活性验证才能进入下一阶段。同一轮实验要验证更多候选、产出更多数据,推动实验需求总量持续上行。据 Twist 2026 年投资者日演示材料,截至2026 年3月5日,Twist 在湿实验阶段已累计完成 20万 + 蛋白表达、13 万 + 抗体检测,并据此生成超过700万数据点。

投资建议与估值

AI 制药行业正处于快速成长期,市场空间广阔。产业链公司包括:1)湿实验服务商:Twist Bioscience、金斯瑞生物、百普赛斯、药明生物等;2)AI制药公司:英矽智能、剂泰科技、晶泰科技;3)实验室服务:药明康德、康龙化成、美迪西等。

风险提示

技术与临床风险;数据风险;监管风险;商业化风险;产业与成本风险。

内容目录

AI 制药全球融资活跃,MNC加速布局. 4

AI 制药可显著压缩研发周期与开支 5

AI 制药成兵家必争之地,MNC加速布局. 6 AIDD赋能新药研发,后端湿实验需求凸显 . 8

AI 制药可大幅提升早期成功率,后期成功率仍待验证 . 8

AI 制药加速湿实验需求扩张

Twist:预计2026年AI相关订单有望实现三位数同比增长,2027年有望再次实现三位数增长......... 10

金斯瑞生物科技:AI 订单快速增长,可实现 4 天从序列到 Model-Ready .. 1

AI 驱动更多NDA密集型应用落地 . 12

投资建议. 13

风险提示. 14

图表目录

图表 1: 传统药物发现各阶段存活分子及成本情况 4

图表 2: AI制药发展重要里程碑.. 4

图表 3: AI制药可显著压缩研发周期与开支.. 5

图表 4: AI赋能药物研发费用市场规模及增速. 5

图表 5: 全球 AI 制药的交易首付款和总金额变化情况 6

图表 6: 2026 年前三季度分领域融资事件数.. 6

图表 7: 2026年前三季度分领域融资金额(亿美元) 6

图表 8: 2026 年以来大型药企在 AI 领域重点布局项目 . 7

图表 9: AI 在药物研发中的应用.. 8

图表 10: 2020-2022 年成功率去 ... 8

图表 11: 2023-2025 年成功率 .. 8

图表 12: Mythos Preview 与 Opus 4.8 在 15 个靶点的测试集中,整体命中率超过 20% . . 9

图表 13: Twist 在湿实验的案例分析.. 10

图表 14: Twist 的收入结构.. 11

图表 15: 金斯瑞持续构建湿实验服务,赋能下一代科学突破 11

图表 16: 金斯瑞可实现 4 天从序列到数据交付 . 12

图表 17: 金斯瑞 AI 相关蛋白业务有望快速增长 12

图表 18: AlphaFold 3在各种分子和蛋白复合物结构中准确率高. 12

图表 19: AI驱动更多NDA密集型应用.. 13

AI 制药全球融资活跃,MNC加速布局

传统药物研发长期处于"周期长、成本高、成功率低" 的状态:一个候选药物从靶点确认到最终获批,需经历命中发现、先导优化、临床前评价及大规模临床试验等顺序推进的环节,环环依赖海量资源与反复验证,导致平均研发周期超过10 年、单药累计投入逾20亿美元。

图1

在此背景下,人工智能(AI)与机器学习(ML)既能修正现有方法的局限性,又能借助基于 AI 参数的新型模型实现,可有效提升药物研发的效率与成功率,为制药行业提供了一种依托 AI/ML 落地的解决方案。从图灵提出 "通用机器" 概念,到 AlphaFold2 摘得诺贝尔化学奖,AI对医药产业的变革已从理论走向现实。

图2

AI制药可显著压缩研发周期与开支

根据弗若斯特沙利文测算,新药研发普遍需耗时 10–17 年、累计投入高达 25.6 亿美元,AI制药的介入有望显著压缩研发周期与开支:

1)显著压缩研发周期。 各研发阶段均能受益,其中药物发现阶段节约时间最为可观,约70 -90% ;临床前研究可节约 50 mathrm ~ - ~ 80% ;临床研究可节约 50 mathrm ~ - ~ 60% 。

2)大幅降低研发成本。AI制药在药物发现与临床研究阶段的参与,有望为制药公司节省约 50% 的成本,对应体量约540亿美元。

图3

受益于 AI 对创新药研发全链条的持续赋能,全球 AI 驱动的药物研发市场正步入高速扩容通道。据弗若斯特沙利文预测,到 2032年全球AI 赋能药物研发费用的市场规模将攀升至约 746 亿美元,2026-2032 年预计年复合增长率达 25.7%。

图4

AI制药成兵家必争之地,MNC 加速布局

全球AI 制药交易自2024年起持续升温,交易首付款与总金额屡创新高。据医药魔方数据库统计,2026年上半年全球已披露 AI 技术交易的首付款已达 18亿美元,交易总金额更是突破 500亿美元,双双大幅超越 2025年全年水平。

图5

细分领域上,AI 制药已跃升为全球第三大融资赛道。据医药魔方数据库统计,2026 年前三季度,全球AI领域融资事件累计 119件(海外64件、国内 55件),仅低于小分子药物(211件)与抗体药物(152件),位列细分赛道第三。融资规模上,AI 领域累计融资96.7亿美元(海外 81.2亿美元、国内 15.5 亿美元),同期小分子融资 146.9 亿美元、抗体药物融资 111.7亿美元。

图6 图7

来源:医药魔方数据库,国金证券研究所来源:医药魔方数据库,国金证券研究所

AI制药已成兵家必争之地,MNC加速布局。面对 AI 制药这一确定性成长赛道,全球大型药企(MNC)自2024年起密集入场,2026年更是将布局推向新高潮:从交易趋势来看。头部药企已将"AI 能力"视作与靶点、管线同等重要的战略资产,交易从单点技术授权走向平台级并购:从收购具备成熟大模型能力的 AI 公司,到共建实验室、整合药物发现平台等,MNC 正以多种方式将 AI 深度嵌入研发、临床与生产全链条。

从战略布局看,AI已成为 MNC 应对专利悬崖、延展成长曲线的重要工具。一方面,依托AI 提升药物研发效率与成功率,可有效扩充管线储备、平滑重磅药专利到期带来的业绩压力;另一方面,相较于自研周期长、风险高的局限,并购能够快速获取已验证的技术、成熟团队与既有数据资产,显著缩短从投入到产出的回报路径,兼具效率与确定性。

综合来看,我们预计未来1–2年,MNC 仍将维持对 AI 制药的加速布局态势:在 AI 商业化验证逐步兑现以及管线更替压力的持续催化下,并购整合与生态绑定预计仍是主旋律,头部药企将持续对AI制药重点领域进行战略卡位。

图表8:2026年以来大型药企在A1领域重点布局项目

时间交易方合作方合作金额合作內容
2026/1/5施维雅英矽智能总额+销售分成、3200万美元首付款+里程碑,利用英矽智能自主研发的人工智能平台Pharma.AI识别并开发 最高 8.88 亿美元潜在交易全新的治疗药物,施维雅将共同承担研发成本,主导后续临床 验证及商业化进程
2026/1/7拜耳Cradle未披露,三年战略合作 5000万美元首付款+近期里拜耳在其研发工作流中集成 Cradle 的科学AI 软件平台,增 强治疗性抗体管线的先导发现与优化
2026/1/8GSKNoetik程碑,建立订阅制框架,GSK Noetik的 OCTO-VC 虚拟细胞基础模型直接提供给 GSK 的AI 按年支付授权费获取模型访与治疗团队,非独占许可 问权
2026/1/9赛诺菲CytoReason最高 1600 万美元多年协议第三次扩展合作,赛诺菲使用 CytoReason的 AI计算疾病模 型帮助药企研发团队更快、更准确地做高价值决策
2026/1/9礼来Chai Discovery未披露礼来部署Chai前沿AI平台,针对多个靶点设计新型生物 药;Chai为礼来定制开发专属AI模型,用礼来大规模专有 数据训练、适配其发现工作流
2026/1/12礼来英伟达5年联合投入最高10亿美元在旧金山湾区创立AI联合创新实验室阿斯利康收购 Modella AI,将前沿病理基础模型与AI Agent
2026/1/13阿斯利康 ModellaAI未披露总付款+研发成本+技术访问应用于肿瘤靶向治疗+伴随诊断开发
2026/2/9武田lambic费并有资格获得成功付款, 总额最高超17亿美元用lambic 的行业领先 AI 药物发现模型,推进武田一系列高 优先级小分子项目,武田获得 NeuralPlexer 访问权 1.15亿美元首付款+里程碑,礼来获得若干适应症下、临床前、潜在best-in-class新型
2026/3/30 礼来英矽智能总额+销售分成最高 27.5 亿美元潜在交易口服疗法的全球独家授权;另双方就礼来选择的多靶点开展多 个研发项目,结合英矽 Pharma.AI 平台与礼来的开发能力
2026/4/14诺和诺德0penAlGoogle未披露诺和诺德从药物发现到商业运营在全球范围整合 OpenAI 最 先进的AI能力 的研发、生产制造、商业运营、企业职能等各部门部
2026/4/22默沙东Cloud多年期投资,最高 10 亿美元署 Google Cloud 最先进的AI 再次扩展与Immunai的Al肿瘤合作,阿斯利康将继续利用
2026/5/11阿斯利康 Immunai合作总价值最高 3750 万美 元Immunai的 AMICA-OSAI 操作系统,该系统旨在生成肿瘤药物 开发中临床相关的发现 将ClaudeEnterprise定位为BMS全球运营的共享智能平
2026/5/20BMSAnthropic未披露台,赋能 3 万+员工的先进推理与 agentic 能力
2026/9/23BIVariant Bio总潜在价值超2.5亿美元利用Variant Bio的Inference平台发现心肾、肾脏疾病、心 血管等在內的靶点

来源:各公司官网,国金证券研究所

AIDD赋能新药研发,后端湿实验需求凸显

目前 AI 制药已基本实现药物研发全流程的渗透与赋能,应用覆盖靶点识别、药物发现、临床前评价、临床研究乃至上市后等多个环节,并呈现 "早期环节应用成熟、后期环节逐步深化" 的特征:

1)应用程度分层。 在靶点识别与药物发现等早期环节,AI应用度相对最高、落地最为成熟。这主要源于两方面契合:一方面,上述环节以大规模数据与计算建模为核心驱动力,与 AI 在模式识别、生成式设计上的能力禀赋天然匹配;另一方面,早期环节无需大规模临床验证与监管审批,模型迭代与试错成本较低,因而更易先行兑现效率红利。

2)中后段渗透渐进。相较之下,临床前评价与临床研究阶段的 AI 渗透仍处于深化过程中。临床前环节中,AI多用于毒理与安全性预测、动物实验数据外推等,尚需结合实验验证。

靶点识别药物发现Drug discovery临床前研究Preclinical (animal)临床试验(人体)Clinical trials (human)批准/上市Approval/launch上市后监测Post-market surveillance
●新靶点●活性化合物发现(hits/leads)●候选药物先导优化CMC(化学制造与控制)●生物标志物发现DMPK评估●安全性评估药效学评估给药方案●新药药效或安全性监测:疗效不良反应●药物稳定性●用药方案失败分析仿冒分析
多组学数据分析生物网络构建与分析●文献与真实世界数据挖掘知识图谱构建●靶点验证●虚拟筛选配体-受体相互作用预测分子生成ADMET预测●先导化合物优化合成路线规划●自动化合成
●诊断/预测/预后生物标志物 ●个性化疗效评估药代动力学性质预测 个性化患者护理●临床试验成功率预测 ●安全问题早期检测药物不良反应预测 不良事件自动报告●数字孪生辅助临床试验设计 持续安全监测药物重定位 药物获益-风险评估●监管审批支持 ●增强药物警戒合规性

来源:Zhang,K., Yang,X., Wang,Y. et al. Artificial intelligence in drug development(2025).国金证券研究所

AI制药可大幅提升早期成功率,后期成功率仍待验证

从现有数据看,AI 赋能生物制药在临床 I 期成功率方面已显露积极信号,但需注意其样本量仍较小,结论有待更大规模数据验证;II–III 期临床的优势则尚待确认。根据 IQVIA对 2020–2022 年与 2023–2025 年两段 AI 制药管线成功率的统计:AI 赋能药物在部分I 期临床中表现出高于 70% 的成功率(传统路径约 50%),早期提效明显;但进入 II 期后,因样本量尚不足以形成统计判断,AI 赋能的优势目前难以确证,仍需更多管线数据累积验证。

图8 图9

落实到具体案例,Anthropic 于 2026 年 8 月发布《How Claude is accelerating proteindesign and analytical chemistry》(Claude 如何加速蛋白设计与分析化学),通过多项测试展示了 Claude 对生命科学研究节奏的加速作用。其中,(ClaudeMythos Preview 与Opus 4.8)针对15个靶点设计蛋白结合物,14个取得成功;依据不同实验设置,其单个设计的结合成功率为 22% -35% ,而当前蛋白设计项目的典型成功率仅为 10 -15% 。

图10

来源:Anthropic 官网,How Claude is accelerating protein design and analytical chemistry,国金证券研究所

AI制药加速湿实验需求扩张

干湿闭环(Dry–Wet Loop)是现阶段 AI 制药最核心的应用范式:通过 "AI 设计预测(干实验)" 与 "自动化合成测试(湿实验)" 的反复联动,实现 Design-Make-Test-Analyze闭环,让模型以实验结果持续自我校正,当前主要落地于靶点验证、分子设计、先导优化、ADMET 评估等早期环节。

AI 提效反而推高湿实验需求。AI模型的精度高度依赖高质量、可迭代的实验数据来训练与校正,且生成出的候选分子仍需实验合成与活性验证才能进入下一阶段。同一轮实验要验证更多候选、产出更多数据,推动实验需求总量持续上行。

下图中展示了 Twist 在不同研发阶段的验证需求。据 Twist 2026 年投资者日演示材料,截至 2026 年 3 月 5 日,Twist 在湿实验阶段已累计完成 20 万+蛋白表达、13 万+抗体检测,并据此生成超过700万数据点。

图11

Twist:预计 2026 年 AI 相关订单有望实现三位数同比增长,2027 年有望再次实现三位数增长

Twist Bioscience 是全球合成生物学龙头,凭硅基 DNA 合成平台在 "写 DNA" 上建立起精度、规模与速度三重壁垒,并正依托规模化湿实验数据,前瞻布局 AI 制药后端验证环节。

AI 相关订单已开始放量。据公司 2026年投资者日演示材料和 2026年三季度业绩交流演示材料,管理层预计2026年 AI 相关订单有望实现三位数同比增长,且 2027年有望再度录得三位数增长。

图12

来源:Twist 2026 年投资者日演示材料,国金证券研究所

金斯瑞生物科技:AI 订单快速增长,可实现 4 天从序列到 Model-Ready

金斯瑞生命科学服务和产品平台提供涵盖 DNA合成、寡核苷酸合成、多肽合成、蛋白质生产、抗体开发以及生命科学仪器和耗材的服务和产品,也是 AI 制药核心贡献收入的板块。

金斯瑞正持续推进 AI 驱动药物发现(AIDD)能力建设。依托多年积累的基因合成、蛋白表达、抗体开发及生物学检测能力,公司进一步整合自动化与数字化工作流程,构建覆盖序列构建、表达、纯化、检测及 AI-Ready 数据输出的“从序列到数据”能力。

金斯瑞于 2026 年 9 月与全球领先制药企业礼来的 AI/机器学习药物发现协作平台 LillyTuneLab 达成合作。金斯瑞将向Lilly TuneLab 参与企业提供湿实验服务,助力其快速生成实验数据,将 AI 预测转化为生物学验证数据,加速候选药物评估。

图13

金斯瑞持续发挥在生物技术、自动化和数字化方面的积累,提升从分子设计到实验数据生成的整体效率。公司在高通量平台实现突破,序列到数据的交付周期可缩短至四天,行业交付时效领先,可适配快速发展的 AI 制药产业趋势。

图14 图15

来源:金斯瑞 26年中期业绩展示稿,国金证券研究所

AI驱动更多 NDA密集型应用落地

AI制药在各种分子和蛋白预测方面已较为成熟。目前AlphaFold 3能够预测包括蛋白质、核酸、小分子、离子和修饰残基在内的复合物的关节结构,准确度远超以往许多专业工具。

图16

来源:Accurate structure prediction of biomolecular interactions with AlphaFold 3,国金证券研究所

AI 正驱动更多 DNA 密集型应用落地。以 Twist 为例,公司的平台正赋能多元应用场景,典型包括:

1)AI 生成 CRISPR 核酸酶:对 CRISPR-Cas 序列全域进行建模,设计功能更强、特异性更高的基因组编辑器; 2)以模型筛选 mRNA 表达的最佳 3'UTR:基于深度学习的 ML 驱动 3'UTR 设计,优化mRNA 的稳定性与表达效率; 3)打造 Lab-in-the-loop(实验在环)蛋白设计与优化工作流:以 AI 设计与湿实验验证闭环,赋能治疗性抗体的设计与优化。

图17

来源:Twist 2026 年投资者日演示材料,国金证券研究所

投资建议

AI制药行业正处于快速成长期,市场空间广阔。产业链公司包括:1)湿实验服务商:TwistBioscience、金斯瑞生物、百普赛斯、药明生物等;2)AI 制药公司:英矽智能、剂泰科技、晶泰科技;3)实验室服务:药明康德、康龙化成、美迪西等。

风险提示

技术与临床风险:AI 模型泛化能力不足,核心管线Ⅱ/Ⅲ期临床数据不及预期甚至失败; AI 生成分子存在可设计但难以合成、体内脱靶毒性等问题;

数据风险:高质量生物标注数据稀缺、数据版权争议、实验数据标准不统一,数据回流闭环搭建难度高于预期;

监管风险:AI 生成药物的申报、数据溯源、模型审计要求持续更新,审评标准变化带来不确定性;

商业化风险:药企付费意愿不及预期,BD 合作谈判难度上升、分成条款承压;

产业与成本风险:算力、自动化实验室资本开支高;交叉学科人才稀缺;行业持续内卷,工具类业务价格下行。

行业投资评级的说明:

买入:预期未来 3-6个月内该行业上涨幅度超过大盘在 15% 以上; 增持:预期未来 3-6个月内该行业上涨幅度超过大盘在 5% -15% ; 中性:预期未来 3-6个月内该行业变动幅度相对大盘在 -5% -5% ; 减持:预期未来 3-6个月内该行业下跌幅度超过大盘在 5% 以上。

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