作者:甘坛焕、方程嫣
摘要
■ 投资逻辑
传统药物研发长期处于"周期长、成本高、成功率低" 的状态:一个候选药物从靶点确认到最终获批,需经历命中发现、先导优化、临床前评价及大规模临床试验等顺序推进的环节,环环依赖海量资源与反复验证,导致平均研发周期超过10年、单药累计投入逾20亿美元。AI制药的介入有望显著压缩研发周期与开支:1)显著压缩研发周期。 各研发阶段均能受益,其中药物发现阶段节约时间最为可观,约70–90%;临床前研究可节约 50–80%;临床研究可节约50–60%。2)大幅降低研发成本。AI制药在药物发现与临床研究阶段的参与,有望为制药公司节省约50%的成本,对应体量约540亿美元。
AI制药成兵家必争之地,MNC加速布局。全球AI制药交易自2024年起持续升温,交易首付款与总金额屡创新高。据医药魔方数据库统计,2026年上半年全球已披露 AI 技术交易的首付款已达18亿美元,交易总金额更是突破500亿美元,双双大幅超越2025年全年水平。细分领域上,AI制药已跃升为全球第三大融资赛道。面对 AI 制药这一确定性成长赛道,全球大型药企(MNC)自2024年起密集入场,2026年更是将布局推向新高潮:从交易趋势来看。头部药企已将"AI 能力"视作与靶点、管线同等重要的战略资产,交易从单点技术授权走向平台级并购。MNC 正以多种方式将 AI 深度嵌入研发、临床与生产全链条。
AI制药可大幅提升早期成功率,后期成功率仍待验证。从现有数据看,AI 赋能生物制药在临床 I 期成功率方面已显露积极信号,但需注意其样本量仍较小,结论有待更大规模数据验证;II–III 期临床的优势则尚待确认。根据IQVIA 对 2020–2022 年与 2023–2025 年两段 AI 制药管线成功率的统计:AI 赋能药物在部分 I 期临床中表现出高于 70% 的成功率(传统路径约 50%),早期提效明显;但进入 II 期后,因样本量尚不足以形成统计判断,AI 赋能的优势目前难以确证,仍需更多管线数据累积验证。
AI制药加速湿实验需求扩张。干湿闭环(Dry–Wet Loop)是现阶段 AI制药最核心的应用范式:通过"AI 设计预测(干实验)" 与 "自动化合成测试(湿实验)" 的反复联动,实现 Design-Make-Test-Analyze 闭环,让模型以实验结果持续自我校正,当前主要落地于靶点验证、分子设计、先导优化、ADMET 评估等早期环节。AI模型的精度高度依赖高质量、可迭代的实验数据来训练与校正,且生成出的候选分子仍需实验合成与活性验证才能进入下一阶段。同一轮实验要验证更多候选、产出更多数据,推动实验需求总量持续上行。据 Twist 2026 年投资者日演示材料,截至 2026 年3月5日,Twist 在湿实验阶段已累计完成20万+蛋白表达、13万+抗体检测,并据此生成超过700万数据点。
风险提示
技术与临床风险;数据风险;监管风险;商业化风险;产业与成本风险。
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目录
1、AI制药全球融资活跃,MNC加速布局
AI制药可显著压缩研发周期与开支
AI制药成兵家必争之地,MNC加速布局
2、AIDD赋能新药研发,后端湿实验需求凸显
AI制药可大幅提升早期成功率,后期成功率仍待验证
AI制药加速湿实验需求扩张
Twist:预计2026年AI相关订单有望实现三位数同比增长,2027年有望再次实现三位数增长
金斯瑞生物科技:AI订单快速增长,可实现4天从序列到Model-Ready
AI驱动更多NDA密集型应用落地
3、风险提示
正文
1、AI制药全球融资活跃,MNC加速布局
传统药物研发长期处于"周期长、成本高、成功率低" 的状态:一个候选药物从靶点确认到最终获批,需经历命中发现、先导优化、临床前评价及大规模临床试验等顺序推进的环节,环环依赖海量资源与反复验证,导致平均研发周期超过10年、单药累计投入逾20亿美元。
在此背景下,人工智能(AI)与机器学习(ML)既能修正现有方法的局限性,又能借助基于 AI 参数的新型模型实现,可有效提升药物研发的效率与成功率,为制药行业提供了一种依托 AI/ML 落地的解决方案。从图灵提出 "通用机器" 概念,到 AlphaFold2 摘得诺贝尔化学奖,AI对医药产业的变革已从理论走向现实。
AI制药可显著压缩研发周期与开支
根据弗若斯特沙利文测算,新药研发普遍需耗时10–17年、累计投入高达25.6亿美元,AI制药的介入有望显著压缩研发周期与开支:
1)显著压缩研发周期。 各研发阶段均能受益,其中药物发现阶段节约时间最为可观,约70–90%;临床前研究可节约50–80%;临床研究可节约50–60%。
2)大幅降低研发成本。AI制药在药物发现与临床研究阶段的参与,有望为制药公司节省约50%的成本,对应体量约540亿美元。
受益于AI对创新药研发全链条的持续赋能,全球AI驱动的药物研发市场正步入高速扩容通道。据弗若斯特沙利文预测,到2032年全球AI赋能药物研发费用的市场规模将攀升至约746亿美元,2026-2032年预计年复合增长率达25.7%。
AI制药成兵家必争之地,MNC加速布局
全球AI制药交易自2024年起持续升温,交易首付款与总金额屡创新高。据医药魔方数据库统计,2026年上半年全球已披露 AI 技术交易的首付款已达18亿美元,交易总金额更是突破500亿美元,双双大幅超越2025年全年水平。
细分领域上,AI制药已跃升为全球第三大融资赛道。据医药魔方数据库统计,2026年前三季度,全球AI领域融资事件累计119件(海外64件、国内55件),仅低于小分子药物(211件)与抗体药物(152件),位列细分赛道第三。融资规模上,AI领域累计融资96.7 亿美元(海外81.2亿美元、国内15.5亿美元),同期小分子融资146.9亿美元、抗体药物融资111.7亿美元。
AI制药已成兵家必争之地,MNC加速布局。面对 AI 制药这一确定性成长赛道,全球大型药企(MNC)自2024年起密集入场,2026年更是将布局推向新高潮:从交易趋势来看。头部药企已将"AI 能力"视作与靶点、管线同等重要的战略资产,交易从单点技术授权走向平台级并购:从收购具备成熟大模型能力的AI公司,到共建实验室、整合药物发现平台等,MNC 正以多种方式将 AI 深度嵌入研发、临床与生产全链条。
从战略布局看,AI已成为 MNC 应对专利悬崖、延展成长曲线的重要工具。一方面,依托 AI提升药物研发效率与成功率,可有效扩充管线储备、平滑重磅药专利到期带来的业绩压力;另一方面,相较于自研周期长、风险高的局限,并购能够快速获取已验证的技术、成熟团队与既有数据资产,显著缩短从投入到产出的回报路径,兼具效率与确定性。
综合来看,我们预计未来1–2年,MNC 仍将维持对 AI 制药的加速布局态势:在 AI 商业化验证逐步兑现以及管线更替压力的持续催化下,并购整合与生态绑定预计仍是主旋律,头部药企将持续对AI制药重点领域进行战略卡位。
2、AIDD赋能新药研发,后端湿实验需求凸显
目前 AI 制药已基本实现药物研发全流程的渗透与赋能,应用覆盖靶点识别、药物发现、临床前评价、临床研究乃至上市后等多个环节,并呈现 "早期环节应用成熟、后期环节逐步深化" 的特征:
1)应用程度分层。 在靶点识别与药物发现等早期环节,AI应用度相对最高、落地最为成熟。这主要源于两方面契合:一方面,上述环节以大规模数据与计算建模为核心驱动力,与 AI 在模式识别、生成式设计上的能力禀赋天然匹配;另一方面,早期环节无需大规模临床验证与监管审批,模型迭代与试错成本较低,因而更易先行兑现效率红利。
2)中后段渗透渐进。相较之下,临床前评价与临床研究阶段的 AI 渗透仍处于深化过程中。临床前环节中,AI多用于毒理与安全性预测、动物实验数据外推等,尚需结合实验验证。
AI制药可大幅提升早期成功率,后期成功率仍待验证
从现有数据看,AI 赋能生物制药在临床 I 期成功率方面已显露积极信号,但需注意其样本量仍较小,结论有待更大规模数据验证;II–III 期临床的优势则尚待确认。根据IQVIA 对 2020–2022 年与 2023–2025 年两段 AI 制药管线成功率的统计:AI 赋能药物在部分 I 期临床中表现出高于 70% 的成功率(传统路径约 50%),早期提效明显;但进入 II 期后,因样本量尚不足以形成统计判断,AI 赋能的优势目前难以确证,仍需更多管线数据累积验证。
落实到具体案例,Anthropic于2026年8月发布《How Claude is accelerating protein design and analytical chemistry》(Claude 如何加速蛋白设计与分析化学),通过多项测试展示了 Claude 对生命科学研究节奏的加速作用。其中,Claude(Mythos Preview与 Opus 4.8)针对15个靶点设计蛋白结合物,14个取得成功;依据不同实验设置,其单个设计的结合成功率为22%–35%,而当前蛋白设计项目的典型成功率仅为10–15%。
AI制药加速湿实验需求扩张
干湿闭环(Dry–Wet Loop)是现阶段 AI制药最核心的应用范式:通过 "AI 设计预测(干实验)" 与 "自动化合成测试(湿实验)" 的反复联动,实现 Design-Make-Test-Analyze 闭环,让模型以实验结果持续自我校正,当前主要落地于靶点验证、分子设计、先导优化、ADMET 评估等早期环节。
AI 提效反而推高湿实验需求。AI模型的精度高度依赖高质量、可迭代的实验数据来训练与校正,且生成出的候选分子仍需实验合成与活性验证才能进入下一阶段。同一轮实验要验证更多候选、产出更多数据,推动实验需求总量持续上行。
下图中展示了 Twist 在不同研发阶段的验证需求。据 Twist 2026 年投资者日演示材料,截至 2026 年3月5日,Twist 在湿实验阶段已累计完成20万+蛋白表达、13万+抗体检测,并据此生成超过700万数据点。
Twist:预计2026年AI相关订单有望实现三位数同比增长,2027年有望再次实现三位数增长
Twist Bioscience 是全球合成生物学龙头,凭硅基 DNA 合成平台在 "写 DNA" 上建立起精度、规模与速度三重壁垒,并正依托规化湿实验数据,前瞻布局 AI 制药后端验证环节。
AI 相关订单已开始放量。据公司2026年投资者日演示材料和2026年三季度业绩交流演示材料,管理层预计2026年AI 相关订单有望实现三位数同比增长,且2027年有望再度录得三位数增长。
金斯瑞生物科技:AI订单快速增长,可实现4天从序列到Model-Ready
金斯瑞生命科学服务和产品平台提供涵盖DNA合成、寡核苷酸合成、多肽合成、蛋白质生产、抗体开发以及生命科学仪器和耗材的服务和产品,也是AI制药核心贡献收入的板块。
金斯瑞正持续推进AI驱动药物发现(AIDD)能力建设。依托多年积累的基因合成、蛋白表达、抗体开发及生物学检测能力,公司进一步整合自动化与数字化工作流程,构建覆盖序列构建、表达、纯化、检测及AI-Ready数据输出的“从序列到数据”能力。
金斯瑞于2026年9月与全球领先制药企业礼来的AI/机器学习药物发现协作平台Lilly TuneLab达成合作。金斯瑞将向Lilly TuneLab参与企业提供湿实验服务,助力其快速生成实验数据,将AI预测转化为生物学验证数据,加速候选药物评估。
金斯瑞持续发挥在生物技术、自动化和数字化方面的积累,提升从分子设计到实验数据生成的整体效率。公司在高通量平台实现突破,序列到数据的交付周期可缩短至四天,行业交付时效领先,可适配快速发展的AI制药产业趋势。
AI驱动更多NDA密集型应用落地
AI制药在各种分子和蛋白预测方面已较为成熟。目前AlphaFold 3能够预测包括蛋白质、核酸、小分子、离子和修饰残基在内的复合物的关节结构,准确度远超以往许多专业工具。
AI正驱动更多DNA密集型应用落地。以Twist为例,公司的平台正赋能多元应用场景,典型包括:
1)AI 生成 CRISPR 核酸酶:对 CRISPR-Cas 序列全域进行建模,设计功能更强、特异性更高的基因组编辑器;
2)以模型筛选 mRNA 表达的最佳 3'UTR:基于深度学习的 ML 驱动 3'UTR 设计,优化 mRNA 的稳定性与表达效率;
3)打造Lab-in-the-loop(实验在环)蛋白设计与优化工作流:以AI设计与湿实验验证闭环,赋能治疗性抗体的设计与优化。
3、风险提示
技术与临床风险:
AI 模型泛化能力不足,核心管线Ⅱ/Ⅲ期临床数据不及预期甚至失败;AI 生成分子存在可设计但难以合成、体内脱靶毒性等问题;
数据风险:
高质量生物标注数据稀缺、数据版权争议、实验数据标准不统一,数据回流闭环搭建难度高于预期;
监管风险:
AI 生成药物的申报、数据溯源、模型审计要求持续更新,审评标准变化带来不确定性;
商业化风险:
药企付费意愿不及预期,BD 合作谈判难度上升、分成条款承压;
产业与成本风险:
算力、自动化实验室资本开支高;交叉学科人才稀缺;行业持续内卷,工具类业务价格下行。
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《从工具到引擎,加速卡位催生湿实验机遇》
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报告信息
证券研究报告:《从工具到引擎,加速卡位催生湿实验机遇》
报告日期:2026年10月26日
作者:
甘坛焕SAC执业编号:S1130525060003
方程嫣 SAC执业编号:S1130525110002
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