复星医药FXS6837完成PNH适应症III期临床首例患者给药，弥补现有C5单克隆抗体疗法临床短板

11月4日，复星医药（600196.SH；02196.HK）宣布，自主研发的补体B因子（CFB）抑制剂FXS6837胶囊针对既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者开展的III期临床试验，于近日在中国境内完成首例患者给药，标志着FXS6837进入关键性临床验证阶段。

PNH是补体介导的慢性罕见血液病。患者造血干细胞中的PIG-A基因发生获得性基因突变，致使红细胞易被补体系统攻击破坏，同时产生血管内溶血和血管外溶血，临床表现为贫血、血红蛋白尿、骨髓衰竭、血栓等，严重影响患者生存质量。该病的全球发病率约为（1.7-3.5）/100万人/年，亚洲人群发病率略高于欧美。当前，抗C5单克隆抗体仍是国际PNH治疗领域的主要治疗手段之一，能够有效抑制血管内溶血，但无法充分解决血管外溶血问题，大量患者经治疗后依旧存在残留贫血、疲乏、输血依赖等难题。针对上述未满足的临床需求，靶向补体旁路途径上游环节的治疗策略正成为PNH领域的重要研发方向。

FXS6837为复星医药拥有自主知识产权的口服小分子CFB抑制剂，通过靶向补体旁路途径上游发挥作用，与当前主流C5单克隆抗体药物作用机制形成明显差异化，并具有以下特点：

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双重溶血抑制能力：通过作用于通路上游，可同时管控血管内溶血与血管外溶血，从病理机制层面弥补C5单克隆抗体的治疗短板，有望实现更全面的疾病控制效果；

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口服制剂优势：采用胶囊每日一次口服给药，区别于现有主流注射类抗体药物，简化给药方式，提升患者用药便利性；

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多适应症拓展潜力：FXS6837针对原发性IgA肾病等补体系统异常激活相关肾小球疾病，国内正在开展IIb期临床试验，未来有望惠及更多补体通路驱动的疾病患者。

伴随罕见病诊疗水平不断提升、疾病认知度及患者诊疗可及性持续改善，PNH患者对于长期、便捷且能全面控制疾病的治疗方案仍存在大量未满足的临床需求。

此次针对既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者开展的III期临床试验完成首例患者给药，是FXS6837临床开发进程中的重要里程碑。复星医药将持续推进FXS6837的临床开发及注册工作，积极探索其在PNH及其他补体相关疾病领域的临床价值，为患者提供更多治疗选择。

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