今日生物医药快讯-2026.03.20

临床试验

Stoke Therapeutics 公布 STK-001 治疗 Dravet 综合征临床数据，有望实现非癫痫症状的认知与发育恢复

Stoke Therapeutics 近日披露了其在研药物 STK-001 针对 Dravet 综合征（DS）患者的最新临床研究进展。Dravet 综合征是一种严重的遗传性癫痫，由 SCN1A 基因突变导致。传统的抗癫痫药物仅能缓解抽搐，而 STK-001 的核心目标是解决根源性的发育延迟。临床数据显示，在接受高剂量治疗的队列中，患者不仅在癫痫发作频率上实现了具有统计学意义的显著降低，更在认知功能、语言表达及运动发育等非发作性评估指标上观察到了显著改善。这一突破意味着 DS 的治疗正在从“控制发作”转向“功能恢复”。公司计划基于这些积极的发育终点数据，与监管机构商讨关键临床试验的设计，力争填补该罕见病领域长期存在的发育障碍治疗空白。

关键词：Stoke Therapeutics，Dravet综合征，STK-001

https://www.fiercebiotech.com/biotech/beyond-seizures-stokes-experimental-drug-aims-restore-developmental-loss-dravet-syndrome

Totus Medicines 公布共价 PI3Kα 抑制剂 TOS-358 的 1a 期临床安全性与初步疗效

Totus Medicines 在 2026 年欧洲内科肿瘤学会靶向抗癌治疗大会（ESMO TAT）上公布了其全选择性共价 PI3Kα 抑制剂 TOS-358 的 1a 期临床试验数据。PI3Kα 是人类癌症中最常见的突变靶点之一，但现有药物常受限于严重的脱靶毒性（如高血糖）。TOS-358 利用其特有的共价结合机制，旨在通过提高对 PIK3CA 突变蛋白的选择性来降低副作用。数据显示，TOS-358 在多种携带 PIK3CA 突变的实体瘤患者中展现了良好的耐受性，初步观察到部分缓解（PR）信号。尤其值得关注的是，该药物在有效剂量下对血糖代谢的影响显著低于同类非共价抑制剂。此次数据验证了共价修饰在优化激酶抑制剂治疗窗口方面的巨大潜力，公司将进一步开展 1b 期剂量扩展试验。

关键词：Totus Medicines，TOS-358，PI3Kα抑制剂，共价结合

https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/18/3258423/0/en/Totus-Medicines-Presents-Phase-1a-Clinical-Data-for-TOS-358-a-Covalent-PI3Ka-Inhibitor-at-ESMO-TAT-2026.html

Pliant Therapeutics 公布 PLN-101095 治疗晚期实体瘤的 1 期临床研究成果

Pliant Therapeutics 宣布将在 2026 年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其在研药物 PLN-101095 的 1 期临床数据。PLN-101095 是一款针对 αvβ1 和 αvβ8 整合素的选择性小分子抑制剂。整合素在肿瘤微环境的免疫逃逸中扮演关键角色，尤其是通过激活 TGF-β 来诱导间质纤维化和抑制 T 细胞浸润。此次汇报将重点关注药物在晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学（PK）特性以及药效学（PD）证据，特别是该药在重塑肿瘤间质和增强现有免疫疗法敏感性方面的初步探索。该研究旨在寻找能够克服免疫检查点抑制剂耐药的新路径。作为一家深耕纤维化领域的生物技术公司，Pliant 此次跨界肿瘤领域展示了其整合素技术平台的广泛适用性。

关键词：Pliant Therapeutics，PLN-101095，整合素抑制剂

https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/18/3258221/0/en/Pliant-Therapeutics-Announces-Upcoming-Presentation-of-Phase-1-Clinical-Trial-of-PLN-101095-in-Patients-with-Solid-Tumors-at-the-2026-AACR-Annual-Meeting.html

公司动态

Serina Therapeutics 获 3000 万美元私募融资，推进 SER-252 治疗帕金森病的注册临床试验

Serina Therapeutics 宣布已成功达成一项最高 3000 万美元的私募融资协议，专项用于资助其核心产品 SER-252 治疗晚期帕金森病的注册性临床研究。SER-252 是基于公司专有的聚噁唑啉（POZ）聚合物技术平台开发的罗替戈汀前体药物。传统的帕金森治疗药物常因半衰期短导致血药浓度剧烈波动，引发运动障碍等副作用。SER-252 通过 POZ 高分子偶联技术，实现了药物的平稳释放，旨在显著延长患者的“开启时间”（On-time）并减少运动波动。本轮融资的注入将确保公司有足够的现金流完成关键的临床终点评估，并推动该创新疗法向商业化申报迈进。POZ 平台作为一种新型聚合物载体，正逐渐在复杂神经疾病的精准给药中展现独特价值。

关键词：Serina Therapeutics，SER-252，帕金森病，POZ平台

https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/18/3258597/0/en/Serina-Therapeutics-Secures-up-to-30-Million-in-Private-Placement-to-Advance-Registrational-Trial-of-SER-252-for-Advanced-Parkinson-s-Disease.html

FDA获批

强生与 Protagonist 联合开发的 Icotyde 获 FDA 批准，成为首款挑战注射剂的口服 IL-23R 抑制剂

FDA 宣布批准由强生（J&J）和 Protagonist Therapeutics 共同研发的 Icotyde（药物代号 JNJ-2113）上市，用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者。作为全球首款口服 IL-23 受体（IL-23R）拮抗性肽类药物，Icotyde 的获批被业内视为“游戏规则改变者”。长期以来，针对 IL-23 通路的重磅疗法（如司库奇尤单抗、古塞奇尤单抗）均为注射用单克隆抗体。临床 3 期研究结果显示，每日一次口服 Icotyde 在皮损清除率（PASI 75/90/100）等核心指标上，表现出了可媲美甚至优于部分现有可注射生物制剂的效能，且安全性良好。此举不仅为患者提供了极大便利的给药方式，也将对现有的自免疾病免疫疗法格局产生深远冲击。

关键词：强生，Icotyde，银屑病，口服IL-23R抑制剂

https://www.fiercepharma.com/pharma/jj-protagonists-game-changer-once-daily-psoriasis-pill-icotyde-nabs-fda-approval

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