今日生物医药快讯-2026.04.28

本期快讯摘要

临床方面，Compass Therapeutics 双抗 Tovecimig 在胆道癌二线治疗中显著改善无进展生存期（PFS）达 4.7 个月；Fulcrum 小分子 pociredir 显示出提升 HbF 水平和改善 SCD 生物标志物的潜力；公司动态方面，Altimmune 完成 2.25 亿美元融资推进 pemvidutide 治疗 MASH 的 III 期临床；FDA获批方面，诺华 BTK 抑制剂 Rhapsido? 获批用于慢性自发性荨麻疹，Santhera AGAMREE? 拟扩展适应症至 2 岁及以上 DMD 儿童患者；监管政策方面，VEL-101 获 FDA 授予孤儿药资格用于心脏移植排斥预防。本文多维度解读全球生物医药产业新变化，助力读者高效洞察行业趋势。

专题板块

临床试验

Compass Therapeutics 披露 Tovecimig 联合紫杉醇在胆道癌二线治疗中显著改善无进展生存期

Compass Therapeutics 披露其双特异性抗体 Tovecimig 联合紫杉醇在 COMPANION-002 随机 II/III 期临床试验中显著改善胆道癌（BTC）患者的无进展生存期（PFS）。在关键次要终点中，Tovecimig 联合组的中位 PFS 达到 4.7 个月，显著优于紫杉醇单药组的 2.6 个月（HR=0.44，p<0.0001），意味着疾病进展风险降低 56%。此前公布的总体缓解率（ORR）也达到 17.1%，显著优于对照组的 5.3%（p=0.031）。尽管总体生存期（OS）因高比例患者从对照组交叉到治疗组而未能达到统计学显著性，但交叉患者的中位 OS 达到 12.8 个月，远高于未交叉患者的 6.1 个月（HR=0.54，p=0.04）。Compass 表示将与 FDA 会面，为计划中的生物制品许可申请（BLA）做准备。

Fulcrum公布pociredir临床试验积极数据，计划启动潜在注册性试验

Fulcrum Therapeutics近期公布了其在镰状细胞贫血（SCD）患者中开展的Phase 1b PIONEER试验中，pociredir在20 mg剂量组中显示出显著的胎儿血红蛋白（HbF）诱导效果，快速提升HbF水平，并改善溶血和贫血相关生物标志物，同时在减少血管闭塞危象（VOC）方面表现出积极趋势。此外，pociredir在试验中总体耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。Fulcrum计划在2026年下半年启动潜在的注册性试验，并已向FDA提交了End-of-Phase会议反馈，以指导下一步试验设计。基于当前财务状况，公司预计其现金流可支撑运营至2029年。pociredir是一款小分子EED抑制剂，通过下调BCL11A等关键HbF抑制因子，提高HbF水平，从而治疗SCD。该药物已获得FDA的Fast Track和孤儿药认定。此进展为小分子疗法在罕见血液疾病领域的研发提供了重要参考。

Sionna Therapeutics 完成 SION-719 与 Trikafta 联用的 Phase 2a 试验入组

Sionna Therapeutics 宣布其针对囊性纤维化（CF）的 Phase 2a 试验 PreciSION CF 已完成患者入组。该试验评估其首创的 NBD1 稳定剂 SION-719 在与当前标准疗法 Trikafta 联用时的安全性、耐受性及药代动力学，并重点观察汗液氯离子水平的变化，作为 CFTR 功能改善的重要指标。该试验为随机、双盲、安慰剂对照、交叉设计，纳入了 F508del 纯合型成人 CF 患者，且患者处于 Trikafta 稳定剂量治疗中。Sionna 表示，这是全球首个评估 NBD1 稳定剂在 CF 患者中应用的临床试验，标志着直接针对最常见 CF 致病突变的治疗路径迈出关键一步。试验数据预计将于 2026 年夏季公布。该进展对 CF 领域的治疗创新具有重要意义，可能为患者带来更接近正常功能的 CFTR 调节方案。

专题板块

公司动态

Altimmune完成2.25亿美元融资，用于推进pemvidutide治疗MASH的III期临床

Altimmune宣布完成一项超额认购的2.25亿美元公共证券发行，融资资金将用于支持其核心候选药物pemvidutide在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）中的III期临床试验，并覆盖至该试验52周数据读出前的运营需求。此次融资由Deep Track Capital牵头，TCGX、Viking Global Investors、RA Capital Management等多家新老投资者参与。Pemvidutide是一款针对GLP-1和胰高血糖素受体的双靶点疗法，以1:1平衡比例开发，用于治疗MASH、酒精使用障碍（AUD）及酒精相关肝病（ALD）。公司计划于2026年下半年启动该III期试验。此次融资不仅为关键临床阶段提供了资金保障，也体现了资本市场对pemvidutide在肝病治疗领域潜力的认可，有助于推动其商业化进程。

Medicus Pharma CEO 与美国能源与商业委员会高层会面，推动 SkinJect? 针对 Gorlin 综合征的孤儿药认定及监管进展

Medicus Pharma Ltd. CEO 与美国国会能源与商业委员会多位资深议员会面，推动 SkinJect? 针对 Gorlin 综合征（基底细胞癌综合征）的孤儿药认定、注册性 IND 批准及罕见病儿科 FDA 优先审评计划。此次会面聚焦于加速非手术治疗方案的监管路径，以满足 Gorlin 综合征患者长期缺乏系统性治疗的临床需求。Gorlin 综合征是一种罕见的遗传性肿瘤疾病，患者一生中可能发展数百个基底细胞癌（BCC），目前尚无 FDA 批准的针对性疗法。Medicus 正在推进 SkinJect? 的临床开发，并计划通过 SkinJect-003 和 004 试验生成关键数据，以支持其注册申请。同时，公司也在探索与 HelixNano 的 mRNA 平台合作开发稳定疫苗，以及与 Reliant AI 合作构建 AI 驱动的临床数据分析平台，以提升临床开发效率。

专题板块

FDA 获批

Santhera 收到 CHMP 积极意见，拟扩大 AGAMREE? 在欧盟用于 2 岁及以上 DMD 儿童患者

Santhera Pharmaceuticals 宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已就 AGAMREE?（vamorolone）在欧盟的适应症扩展提出积极意见，建议将其用于治疗 2 岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。若获得欧洲委员会批准，该药物将成为首个适用于此年龄段的新型解离性皮质类固醇。AGAMREE 目前已获批用于 4 岁及以上 DMD 患者，其优势在于保留抗炎效果的同时，减少传统皮质类固醇的系统性副作用。临床数据显示，在为期 24 周的 VISION-DMD 试验中，AGAMREE 显著改善了患者的站立时间（p = 0.002）。长期随访（最长 8 年）显示，AGAMREE 在骨骼健康和生长发育方面优于传统药物，如地夫可特（deflazacort）。该药物已在全球多个市场获批，并通过授权模式拓展至北美、中国及日本等地。此次适应症扩展将进一步提升其在 DMD 治疗领域的市场地位。

诺华Rhapsido?获批成为首个口服靶向治疗慢性自发性荨麻疹药物

诺华宣布其口服BTK抑制剂Rhapsido?（remibrutinib）获得欧盟委员会批准，用于治疗对第二代H1抗组胺药反应不足的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。该药物是首个获批的口服靶向CSU疗法，每日两次服用，无需实验室监测，显著改善患者症状，且在REMIX 1和REMIX 2两项全球III期试验中表现出良好的安全性和有效性。试验数据显示，患者在治疗第一周即可观察到症状改善，常见不良事件包括鼻塞、喉咙痛和头痛等。Rhapsido?已在包括美国、中国在内的多个国家获批，并被纳入2026年国际荨麻疹指南。诺华表示，该药物未来还可能拓展至其他免疫介导性疾病，如慢性诱导性荨麻疹、食物过敏和化脓性汗腺炎等。此次获批标志着CSU治疗领域的重要进展，为患者提供了新的治疗选择。

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监管政策

OSE Immunotherapeutics 获FDA授予VEL-101孤儿药资格，用于预防心脏移植患者器官排斥

OSE Immunotherapeutics 与合作伙伴 Veloxis Pharmaceuticals 宣布，其候选药物 pegrizeprument（VEL-101）已获得美国 FDA 授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation），用于预防心脏移植患者的器官排斥反应。该药物此前已于2026年1月获得针对肝脏移植患者器官排斥的孤儿药资格。VEL-101 是一种新型免疫调节单体抗体片段，通过阻断 CD28 介导的效应 T 细胞共刺激，同时保留 CTLA-4 的免疫抑制功能，从而实现双重作用机制。该药物目前正针对实体器官移植患者的排斥反应进行开发。根据授权协议，Veloxis 拥有 VEL-101 全球开发、制造和商业化权利。孤儿药资格的授予有助于激励针对罕见病药物的研发，为后续监管审批和市场准入提供政策支持。该事件标志着 VEL-101 在移植免疫治疗领域的进一步推进。