百悦达?获美国FDA批准成为美国首款且目前唯一治疗复发/难治套细胞淋巴瘤的BCL2抑制剂

作为在BCL2靶点研发中具有基石性潜力的新一代BCL2抑制剂，百悦达?（BEQALZI?）在研发设计中进行优化，旨在提升药效和选择性，有望改善药物的有效性、耐受性和用药便利性

这是美国十年来首次批准一款新型BCL2抑制剂上市，也是美国目前唯一获批套细胞淋巴瘤适应症的BCL2抑制剂，旨在以百悦达?为契机，探索药物创新的新标准

美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布百悦达?（索托克拉，BEQALZI?）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含布鲁顿酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。索托克拉是一款在BCL2靶点研发中具有基石性潜力的新一代BCL2抑制剂，其研发设计以增强BCL2抑制剂作用为目标，在分子效力和选择性方面进行了优化，且其药理学特性也有望改善用药的有效性、耐受性和便利性。

全球牵头研究者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心淋巴瘤与骨髓瘤科普丁·克拉克讲席教授Michael Wang医学博士表示：

支持索托克拉在美国获批的研究数据表明，在既往接受过BTK抑制剂治疗的治疗背景下，该药物在MCL中展现出重要的治疗研究定位，并提示其在治疗选择有限、预后不佳情况的患者群体中有实现疾病控制的潜力。从临床角度来看，这为医生在相关治疗领域提供了新的参考信息，并为进一步探索疗效和耐受性之间的平衡，以及我们对该疾病治疗序贯策略的临床思路提供了研究依据。

支持获批的临床研究数据

此次索托克拉获得加速批准是基于BGB-11417-201（NCT05471843）1/2期研究的有效性和安全性数据支持，该研究结果已在第67届美国血液学会年会（ASH）上公布。经过独立审查的药物有效性数据如下所示：

总体缓解率（ORR）：52%（95% CI: 42-62）

完全缓解（CR）率：16%（95% CI: 9.1-24.0）

中位至缓解时间（TTR）：1.9个月

中位缓解持续时间（DOR）：15.8个月（95% CI：7.4个月至NE），中位随访时间为11.9个月（数据尚未完全成熟）

安全性：索托克拉单药治疗的总体耐受性良好。

该适应症能否持续获批取决于正在进行的CELESTIAL-RRMCL确认性试验（NCT06742996）能否证实其临床获益。FDA已授予索托克拉针对该适应症的突破性疗法认定（BTD），以及快速通道认定和孤儿药认定。

百济神州正引领并持续深化BCL2抑制剂领域的创新变革，致力于为B细胞恶性肿瘤患者的治疗带来积极变化。今天索托克拉获批标志着我们在MCL患者治疗领域取得了重大进展，也进一步坚定我们通过打造基石性药物、不断提升B细胞恶性肿瘤治疗水平的战略方向。

针对BTK抑制剂治疗后复发/难治套细胞淋巴瘤（R/R MCL）的新BCL2治疗方案

MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤亚型，通常具有侵袭性。在美国，每年新诊断的MCL病例大约有3300例。虽然许多患者对初始治疗有反应，但复发很常见，而且进展后的预后可能很差，尤其是在既往接受过BTK抑制剂治疗之后。索托克拉的加速获批为MCL治疗领域引入了一种新的靶向机制，并强调了随着病情发展，为患者提供更多治疗选择的重要性。

淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez表示：

对于R/R MCL患者而言，病情的每次恶化都可能带来不确定性以及关于所剩治疗选择的问题。FDA批准索托克拉上市，对美国套细胞淋巴瘤群体意味着重大进展，为用尽其他现有疗法的患者和家庭带来了新的希望。此类基于新靶点的药物创新对持续该疾病治疗的研究探索至关重要。

其他监管及临床开发动态

索托克拉在中国也已获批，用于治疗R/R MCL和既往接受过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。欧洲药品管理局（EMA）和其他药品监管机构目前也正在审核索托克拉治疗R/R MCL的1/2期研究数据。

美国FDA还授予索托克拉用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定，以及用于治疗WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征成人患者的孤儿药认定。

此外，百济神州目前还在探索索托克拉作为与其他药物（包括泽布替尼）联用的潜力，拟用于治疗CLL，相关研究的最新数据预计将在2026年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布。

*本材料中提及的适应症信息仅针对当地市场；本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。

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关于百悦达?（索托克拉，BEQALZI?）

百悦达?（索托克拉）是一款新一代且具有同类最优潜力的B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。早期药物开发的临床前及临床研究显示，索托克拉是一款具有高效力和高特异性潜力的BCL2抑制剂，并表现出半衰期短且未观察到药物蓄积的药代学特征。索托克拉在包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）在内的多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正开发作为单药治疗以及与其他药物（包括泽布替尼）进行联合用药。迄今为止，超过2,200例患者入组了该药物全球开发项目。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。公司在血液学和实体肿瘤领域拥有丰富的产品组合，并通过强大的自主研发能力与外部战略合作，不断加速开发多元、创新的药物管线。目前，百济神州拥有一支不断壮大的全球团队，遍布全球六大洲，凭借卓越的科学创新与高效的执行力，惠及全球更多患者。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于索托克拉的潜在获益；百济神州对索托克拉的临床开发、监管里程碑、申报和批准的预期；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间安排和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验；百济神州获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近递交的定期报告中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险，及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。