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热烈祝贺
热烈祝贺战略合作伙伴上海玮美基因科技有限责任公司！其自主研发、针对OTOF遗传性耳聋的创新基因治疗药物EA0010注射液，成功获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD），标志着国产原创耳科基因治疗创新成果获得国际权威认可！
OTOF遗传性耳聋（DFNB9）是典型的常染色体隐性遗传性感音神经性耳聋，也是临床先天性重度至极重度耳聋的核心致病类型之一，属于高发的先天性听力损伤疾病，临床长期缺乏根治性治疗手段，众多患者亟待创新疗法破局。
EA0010注射液是玮美基因重磅自研的创新基因治疗产品，依托自主知识产权的内耳靶向AAV-WM04载体，结合先进双AAV递送技术，可精准实现全长OTOF基因的高效递送与表达，有效修复耳蜗内毛细胞功能、重建听觉传导通路。凭借优异的载体靶向性，该药物能够以更低剂量实现安全、高效治疗，大幅破解内耳基因治疗的递送与安全难题，为遗传性耳聋患者开辟全新治疗路径。目前，EA0010注射液已顺利进入IIT研究阶段，临床开发稳步推进。
深度携手，全程赋能
从前沿技术理念到可落地的临床创新药物，和元生物与玮美基因深度携手、全程赋能。在EA0010注射液的研发产业化进程中，双方聚焦基因治疗药物落地核心痛点，合力攻坚生产工艺开发、标准化质量控制、规模化制备等关键技术难题，为产品的临床转化、安全性与稳定性筑牢产业化根基，全力保障创新疗法高效推进。
作为国内一站式CGT CDMO龙头平台，和元生物深耕基因治疗产业化领域多年，依托成熟的AAV载体规模化生产体系、完善的质量管控体系及丰富的中美双报项目经验，持续为各类创新CGT管线提供全流程定制化解决方案，助力前沿生物医药技术从实验室走向临床、走向全球。
此次EA0010注射液斩获FDA孤儿药资格，将为产品国际化临床开发、海外商业化布局提供强劲政策赋能。未来，双方将持续深化战略合作，依托孤儿药政策优势，加速推进OTOF遗传性耳聋基因治疗管线的临床迭代与落地，持续拓展听力遗传病治疗创新版图。
和元生物将始终坚守初心，以扎实的产业化能力赋能更多生物医药创新企业，深耕罕见病与基因治疗赛道，助力更多国产原创创新疗法走出国门、惠及全球患者，用产业力量守护无声世界的希望！
关于
玮美基因
上海玮美基因科技有限责任公司，坐落于上海市浦东新区张江药谷，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新生物技术公司。玮美基因以“耕拓医药未来，点亮生命美好！”为目标，聚焦基因递送载体的改造和筛选，在不同疾病领域有临床应用潜力的腺相关病毒（AAV），生物医药高端领域，聚焦临床需求，培育具有自主知识产权、有较强竞争力的创新基因治疗药品，成长为具有国际影响力的卓越企业。
关于
和元生物
和元生物（股票代码：688238）作为一家在科创板上市的高新技术企业，自2013年成立以来，始终深耕细胞和基因治疗核心领域。公司专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用，造福生命健康。
公司秉承“整合你我资源，服务生命科学”的理念，坚守“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观，已成长为一家集基因功能基础研究服务、临床级细胞与基因治疗药物商业化生产服务、再生医学服务三大发展方向于一体的高新技术企业。
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* 和元生物内容团队专注于介绍基因和细胞治疗领域研究进展，本文仅作信息交流之目的；
* 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议；
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和元生物（股票代码：688238）全面、大规模、高灵活性的细胞与基因治疗一站式CDMO服务平台，通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T、NK、间充质干细胞、iPSC等细胞治疗产品；④mRNA等核酸药物的技术研究、工艺开发、分析方法开发和GMP生产服务，满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段药物开发需求，加快细胞与基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程，推动行业发展。以“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”为使命，基于近5,000平方米的研发生产综合平台，以及77,000平方米的精准医疗产业基地，目前已累计服务650+细胞与基因治疗CDMO项目，协助客户获得中美等多国临床试验批件70+个。和元生物将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，推动细胞与基因治疗行业发展，造福人类健康。
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