中因科技“哌普锐基注射液（ZVS101e）”获CDE正式受理，迎来上市关键节点！

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【北京，2026年8月25日】北京中因科技股份有限公司全球首创基因治疗药物“哌普锐基注射液（ZVS101e）”获得国家药品监督管理局药品审评中心正式受理，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。

结晶样视网膜变性（BCD）是遗传性致盲眼病，国内约6万--14万患者，全球暂无获批治疗手段，患者多于中年出现不可逆视力损伤甚至失明，存在巨大未满足临床需求。哌普锐基注射液是由北京大学第三医院杨丽萍团队与中因科技联合开发的重组AAV基因替代疗法，通过视网膜下单次给药补充功能性CYP4V2基因，弥补致病基因功能缺陷，保护与修复患者视功能，Ⅲ期注册临床试验已充分验证产品的临床疗效与安全性。

哌普锐基注射液已凭借卓越的临床价值，获得全球三大监管认定：中国CDE纳入突破性治疗目录（BTD）、美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认证以及欧洲优先药物认定（PRIME），是国内首个同时斩获中美欧三大顶级监管机构认可的基因治疗产品。

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中国领先的眼科精准治疗平台型公司。基于AAV精准递送、AAV-CRISPR基因编辑、小分子靶向三大技术平台，以"因机制施策"为核心理念，系统性攻克遗传性视网膜疾病与AMD等重大眼科未满足需求。核心产品ZVS101e（结晶样视网膜色素变性，BCD）已获中美欧三重高级别资质认定，有望在2027H1上市。

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