计算机行业深度报告

AI 制药：从概念验证到商业化落地

增持（维持）

投资要点

◼ AI制药突破传统制药行业“双十定律”的制约：传统制药行业，一款创新药从启动研发到上市，平均成本超过 10亿美元，研发时间超过 10年。AI 技术通过整合文献、基因组学、蛋白质组学、医学临床等多维度数据，对靶点发现、分子设计、临床试验优化等环节进行赋能。据 BCG2024 年报告，AI 生成的药物分子在 I 期临床试验中成功率达到 80%-90%，远高于 40%-65%的历史行业平均水平。AI 有望助推新药研发整体成功率显著提升。

◼ AI 制药技术栈完成了从单一算法工具到多模态技术矩阵的根本性重构。目前主流模型有两类：1）扩散模型（Diffusion）：分子设计当前主要使用模型。通过逐步加噪再学习逆转来重建样本。这条路线解决了早期生成方法不现实键长、不稳定构象的关键限制，是当前产业投入最密集的方向之一。2）Transformer：从蛋白结构到临床设计的通用底座。以自注意力机制为核心，并行高效处理长序列。扩散模型与 Transformer具备预训练大模型+泛化能力的复利效应，是少数能沉淀为平台型壁垒的路线；而CNN/GNN/RNN 作为成熟工具，难以形成差异化竞争。

◼ 技术演进由三条底层逻辑共同驱动：1）数据可获得性：AlphaFold系列之所以率先取得突破，根本原因在于蛋白质结构预测是一个数据富矿领域，相比之下，药物在人体内的真实疗效数据（如临床试验结果）非常稀缺，且标注高度主观（疗效评价标准不一）。2）计算范式成熟度：纯统计学习面临两个瓶颈：一是分布外泛化；二是因果混淆问题。物理机制+AI大模型融合，缓解了这两个问题。3）产业验证闭环能力：AI制药早期最大的质疑是干实验（计算预测）与湿实验（实验室验证）的脱节。传统模式下，AI模型依赖公开数据集训练，数据质量参差不齐且无法迭代优化；闭环模式下，每一轮实验产生的数据（无论成功或失败）都成为模型的训练素材，模型性能随实验次数增加而持续提升。

◼ 市场空间和竞争格局：据 ， 年全球 制药市场约 亿美元，预计 年达 亿美元， 。全球制药公司可以分为三类：1）AI科技巨头，如谷歌、Anthropic等，构建大模型+算力+全球生态，与 MNC深度绑定；2）头部 AI Biotech，核心优势在于临床验证数据+专有 AI平台+BD 合作深度；3）MNC 自研 AI平台，核心优势在于专有数据积累+临床资源+全球商业化能力。

◼ 投资建议与相关标的：短期：布局上游“卖铲人”。 生成的海量候选分子都必须经过蛋白表达、临床前湿实验验证等环节。上游重组蛋白、试剂、培养基等环节供应商有望逐步兑现订单和业绩，关注金斯瑞生物科技、百普赛斯等。中长期关注： ） 平台型公司。未来可能成为弹性最大的方向之一，主要跟踪平台型公司的 交易和临床数据。关注英矽智能、晶泰控股、剂泰科技等； ） 药物获批上市有望带来行业价值重估。目前全球仍无一款完全由 主导发现或设计的药物获得监管完全批准，一旦落地，整个赛道的估值中枢有望上移。建议关注恒瑞医药、百济神州、华东医药、翰宇药业、华兰股份等。

◼ 风险提示：研发和试验进展不及预期；商业化落地不及预期；行业竞争加剧。

2026 年 11 月 15 日

证券分析师 王紫敬

执业证书：S0600521080005

021-60199781

wangzj@dwzq.com.cn

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内容目录

1. AI 制药突破传统制药“双十定律”困境....4

1.1. 阶段一：靶点发现与验证....5

1.2. 阶段二：临床前研究....5

1.3. 阶段三：IND 申报....6

1.4. 阶段四-六：临床 I-III 期试验....6

1.5. 阶段七-八：监管审批与上市后监测....7

2. AI 制药主流技术路线与重构....8

2.1. 主流技术路线分析....8

2.2. 技术突破的底层逻辑....9

2.3. 未来技术突破展望....10

3. AI 制药市场空间与竞争格局....10

4. 投资建议与相关标的....11

5. 风险提示....12

图表目录

图 1: 创新药从靶点发现到注册上市的平均开发成本....4

图 2: AI+药物发现管线工作流：传统与 AI 加速研发周期对比....7

表1：创新药研发上市流程....4

表2：药物研发使用的主要AI方法....8

表3：AI制药核心参与企业分类....11

表4：AI制药相关标的....12

1. AI 制药突破传统制药“双十定律”困境

传统制药行业长期面临“双十定律”的制约——一款创新药从启动研发到上市，平均成本超过 10亿美元，研发时间超过 10年。近年来，这一困境进一步加剧。据德勤研究报告，单款创新药从靶点发现到注册上市的平均开发成本已由 2013 年的 12.96 亿美元上升至 2024 年的 22.29 亿美元。2024 年临床从 I 期到申报的平均周期超过 100 个月（2020 年为93.4个月）。周期延长加剧了成本压力，并延缓了创新药的上市速度。

AI技术通过机器学习、深度学习、生成式 AI等方法，整合文献、基因组学、蛋白质组学、医学临床等多维度数据，对靶点发现、分子设计、临床试验优化等环节进行赋能。据BCG 2024年报告，AI生成的药物分子在 I期临床试验中成功率达到80%-90%，远高于 40%-65%的历史行业平均水平。AI有望助推新药研发整体成功率显著提升。

一款创新药从最初的靶点发现到获批上市，整个流程可分解为以下阶段：

表1：创新药研发上市流程

数据来源：Vision Life sciences，东吴证券研究所 注：表中数据更新于 2026年 10 月

1.1. 阶段一：靶点发现与验证

靶点（Target）是药物在体内作用的分子目标，通常是蛋白质、核酸或受体。靶点发现是药物研发的第一步也是最关键的一步——如果选错了靶点，后续所有投入都是浪费。传统靶点发现依赖三类方法：1）基因组学研究（全基因组关联研究 GWAS、外显子测序），通过分析大规模人群的基因数据来寻找疾病相关基因；2）生物信息学分析，从公开文献和数据库中挖掘潜在的疾病靶点；3）转化医学研究，从基础研究到临床应用的桥梁验证。通常需要筛选10000+个化合物才能找到一个初步有效的“苗头化合物”（Hit）。这一步的失败主要原因是靶点与疾病的因果关系不成立——很多在实验室里看似完美的靶点，到了人体内对疾病进程没有实质影响。

AI可以从以下维度介入加速提效：

1）多组学数据分析：AI（特别是大语言模型）可以同时整合基因组学、蛋白质组学、转录组学、代谢组学等海量数据，识别人类研究员难以发现的跨组学关联模式。例如，英矽智能借助靶点发现引擎 PandaOmics 锁定靶点 TNIK，再经生成化学引擎Chemistry42虚拟筛选与迭代优化，仅合成并测试了不到80 个分子，就获得了候选分子INS018\_055，最终确定临床前候选化合物，从靶点发现到被确定为临床前候选化合物，仅用时 18个月。

（2）文献知识挖掘：NLP/LLM 能从数千万篇生物医学文献中自动提取疾病-基因-药物关联关系，构建知识图谱。例如BenevolentAI利用知识图谱技术成功发现了一个新型心力衰竭靶点，并已进行实验验证。

（3）人类遗传学证据整合：AI可以系统性地评估基因突变与疾病的因果关系，大幅提高靶点验证的可信度。PCSK9抑制剂正是通过人类遗传学证据发现的经典案例：科学家发现 PCSK9 基因功能缺失突变的人群 LDL 胆固醇水平显著偏低，从而验证了PCSK9作为降脂靶点的有效性。

1.2. 阶段二：临床前研究

确定临床前候选药物后，必须在动物模型中进行安全性、药代动力学和药效学的系统评估，符合 GLP（良好实验室规范）标准后才能申请人体试验。具体包括：ADME研究——药物在体内的吸收、分布、代谢与排泄特征；毒理学研究——在至少两种动物（通常为啮齿类和非啮齿类）中进行急性和慢性毒性测试，确定安全起始剂量；制剂开发——开发适合临床试验的稳定剂型（片剂、注射剂等）。

AI可从以下维度优化：

（1）毒理学预测：AI 可以利用已有的大量动物毒性数据和分子结构之间的关联，在合成化合物之前预测其潜在毒性，提前排除高风险分子。据 Frontiers in Pharmacology

2026年综述，Transformer模型在 hERG 心脏毒性预测上已达到工业化精度。

（2）PK/PD 建模：生理药代动力学（PBPK）模型结合 AI，可以更精确地预测药物在人体不同组织中的分布和代谢，减少不必要的动物实验并优化首次人体试验的剂量选择。

（3）制剂优化：如剂泰科技的 AiTEM 人工智能制剂创新平台可以通过 AI 预测小分子的制剂特性，优化剂型选择，缩短制剂开发周期。

虽然临床前实验的物理验证时间难以大幅压缩（动物实验有固定周期），但AI可以通过在早期排除高风险分子来降低临床前的失败率，从而间接节省失败成本。同时，AI辅助毒理预测和制剂优化可将部分设计-测试循环从数周缩短至数天。

1.3. 阶段三：IND 申报

在首次人体试验之前，申办方必须向 FDA 提交 IND 申请（或在欧洲提交 CTA，在中国提交 IND 至NMPA）。IND 包含全部临床前数据、临床试验方案、研究者信息、CMC（化学、制造与控制）信息。FDA有 30天审查期：若不发出“临床搁置”（Clinical Hold），即可启动 I期试验。

AI 在此阶段的应用主要是辅助文档撰写和预审。利用 LLM 自动生成 IND 申报材料中的标准章节（如文献综述、临床前数据汇总），减少人工撰写时间。但此阶段高度标准化且耗时固定，AI的实质加速空间有限。

1.4. 阶段四-六：临床 I-III 期试验

临床试验是新药研发中最昂贵、最耗时的阶段，也是失败率最高的阶段之一。据BIO/Informa Pharma Intelligence/QLS《临床开发成功率 2011-2020》研究，从进入 I 期到最终获 FDA 批准的整体成功率仅 7-12%。

AI 介入方式：

（1）临床试验设计优化：AI 可以分析历史试验数据，优化入排标准、剂量选择、终点指标和样本量计算。Pathos AI 的 Foundry 平台部署数千个 AI 代理并行分析超 730万份去标识化患者记录，帮助药企精准定位最可能从药物中获益的患者亚群，大幅提高试验成功率。

（2）患者招募加速：AI通过分析电子健康记录（EHR）和真实世界数据（RWD），可以快速匹配符合条件的受试者，将患者招募时间缩短 30-50%。传统招募可能耗时数月甚至超过一年，是临床试验延迟的最大原因。

（ ）适应性试验设计： 驱动的模型可以在试验进行中实时分析数据，调整剂量分组或提前终止无效组，减少无效暴露和资源浪费。这种“边做边学”的自适应设计已被 鼓励使用。

（4）终点预测：如英矽智能的 inClinico临床试验预测引擎已准确预测多项 II期至III期的转化结果，帮助公司在投入巨额 III期费用之前更精准地判断管线前景。

1.5. 阶段七-八：监管审批与上市后监测

完成III期试验后，申办方整理所有非临床和临床数据，向FDA提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA），向EMA提交上市许可申请（MAA），向NMPA 提交新药上市申请。获批后，申办方需要进行 IV 期临床试验（上市后研究）和持续的药物警戒监测。

与 IND阶段类似，AI在此阶段主要辅助文档撰写和数据汇总分析。FDA已部署内部 AI 工具 Elsa（基于 Anthropic 的 Claude 大模型）和智能体式 AI 平台来协助审评流程，但审批的核心决策仍由人类审评员完成。上市后阶段，AI可以用于药物警戒信号检测，从不良事件报告中自动挖掘潜在的安全信号。

综上，目前 AI 主要能在靶点发现与验证、临床前研究等环节显著推动 AI 制药降本增效。

2. AI 制药主流技术路线与重构

AI 制药的技术栈在过去经历了根本性重构，从早期单一算法工具演化为多层次、多模态的技术矩阵。

表2：药物研发使用的主要 AI方法

数据来源：Mao Z and Yan L (2026) Artificial intelligence in drug discovery: from algorithmic foundations to clinical translation. Front. Pharmacol. 17:1870527. doi:10.3389/fphar.2026.1870527，东吴证券研究所

2.1. 主流技术路线分析

1）卷积神经网络（CNN）：核心是在滤波器间共享参数以加速计算，是计算机视觉的基石。在制药中的主要应用是分析高通量显微成像的生物活性谱、预测 ADMET与毒性、解析冷冻电镜（cryo-EM）图像。代表性应用如DeepSite 用3D-CNN 从体积电子密度图直接识别配体结合口袋。局限在于对不规则图结构、长程依赖处理不足。

2）循环神经网络（RNN）：通过在隐藏层内引入循环连接处理序列，最早被用于将分子表示为 SMILES 字符串做设计与功效预测。但基准测试显示，Transformer在化学有效性、独特性、训练速度上均优于LSTM，RNN在药物研发中逐渐被边缘化，仅在药代动力学时间序列建模中主要应用。

3）图神经网络（GNN）：将数据抽象为节点与边的图结构，通过消息传递在节点间传播信息。代表架构中，SchNet 优先计算速度（适合大规模虚拟筛选），DimeNet 牺牲速度换精度（显式编码键角方向，量子力学性质预测更优），PotentialNet 专门针对势能面（适合构象分析与结合亲和力预测）。GNN 是当前虚拟筛选的主力。

4）生成对抗网络（GAN）：由生成器与判别器对抗训练，代表性应用如ORGAN/ORGANIC 将生成力与化学规则结合。后验需强制价键规则、用 RDKit 做SMILES 规范化，评估指标为有效性、独特性、新颖性。

5）变分自编码器（VAE）：编码器映射为分布参数、从潜在空间采样再解码重构。如GrammarVAE 用句法规则引导生成，确保化学有效性。

6）扩散模型（Diffusion）：分子设计当前主要使用模型。通过逐步加噪再学习逆转来重建样本。代表性应用如 生成功能性蛋白序列， 在生成期间强制几何约束（键角、手性），生成质量优于GAN 和 VAE，MolDiff 进一步将量子力学描述符整合进扩散过程。这条路线解决了早期生成方法不现实键长、不稳定构象的关键限制，是当前产业投入最密集的方向之一。

7）Transformer：从蛋白结构到临床设计的通用底座。以自注意力机制为核心，并行高效处理长序列。代表性应用如 AlphaFold2 用 Transformer 编码器建模残基-残基相互作用，实现蛋白质结构预测近实验精度；ProtBERT、MolBERT 分别捕捉蛋白序列与SMILES 的长程依赖；还可分析电子健康记录（EHR）识别患者亚组以优化临床试验设计。

从投资视角来看，扩散模型与 Transformer 具备预训练大模型+泛化能力的复利效应，是少数能沉淀为平台型壁垒的路线；而 CNN/GNN/RNN 作为成熟工具，难以形成差异化竞争。

2.2. 技术突破的底层逻辑

AI 制药当前的技术突破并非随机发生，而是由三个底层驱动力共同决定的：数据可获得性、计算范式成熟度、产业验证闭环能力。

数据可获得性：AlphaFold 系列之所以率先取得突破，根本原因在于蛋白质结构预测是一个数据富矿领域：蛋白质数据库（PDB）多年来积累了超过 20 万条实验解析的三维结构数据，且数据标注（即原子坐标）是客观、精确、可验证的。相比之下，药物在人体内的真实疗效数据（如临床试验结果）非常稀缺（每种疾病每年仅有数百至数千条），且标注高度主观（疗效评价标准不一）。

计算范式成熟度：AI 制药的技术演进经历了三个阶段：第一阶段（2015-2019）是基于统计学习的 QSAR 建模和分子指纹预测，精度有限；第二阶段（2020-2024）是深度学习的爆发期，AlphaFold 2和生成式AI的出现标志着数据驱动范式的成熟；第三阶段（ 至今）是物理机制 的融合期，模型开始嵌入物理约束。这一范式迁移之所以发生，是因为纯统计学习面临两个瓶颈：一是分布外泛化问题——训练数据覆盖的化学空间有限，模型在全新化学空间中的预测能力急剧下降；二是因果混淆问题——统计相关性不等于因果性，模型可能学到的是虚假关联。物理机制+AI路线通过嵌入第一性原理约束，从根本上缓解了这两个问题。

产业验证闭环能力：AI制药早期最大的质疑是干实验（计算预测）与湿实验（实验室验证）的脱节。领先企业已开始建立“AI预测→自动化合成→高通量实验验证→数据回灌模型”的完整闭环。如晶泰科技的AI+机器人自动化实验室、NVIDIA的 BioNeMo实时交互平台、Recursion的自动化生物成像系统，都是这一趋势的代表。干湿闭环之所以是技术突破的关键催化剂，是因为它解决了 AI 制药的数据飞轮问题：传统模式下，模型依赖公开数据集训练，数据质量参差不齐且无法迭代优化；闭环模式下，每一轮实验产生的数据（无论成功或失败）都成为模型的训练素材，模型性能随实验次数增加而持续提升。

2.3. 未来技术突破展望

基于上述底层逻辑，我们对未来 3-5年的技术演进方向做出如下前瞻判断，作为跟踪AI制药技术进展的观测框架：

（1）从单点工具到端到端平台。技术竞争正从单个环节的算法精度，转向覆盖全链条的端到端平台。拥有完整数据闭环的平台型公司，将获得更强的数据复利与客户粘性。

（2）从统计相关到物理因果。物理信息约束将进一步融入生成模型，提升分子的物理合理性与可合成性，缓解“生成容易、验证难”的落地瓶颈。

（3）基础模型的“通用化”。类似NLP 领域GPT 的生物基础模型正在酝酿：在超大规模、多模态数据上预训练，实现对多种下游任务的零样本/少样本泛化。这是少数能沉淀为长期技术壁垒的方向之一。

（4）自驱动实验室（Lab-in-a-Loop）。AI智能体 + 自动化湿实验 + 云计算，推动药物发现从人机协作向AI主导演进。

3. AI 制药市场空间与竞争格局

据 Global Market Insights，2025 年全球 AI 制药市场约 31 亿美元，预计 2035 年达439亿美元，CAGR 30.5%。AI制药增速将远高于传统制药市场。

AI 制药相关项目交易活跃。据 Healthcare discovery AI 2026 年统计，截至 2026 年 8月，全球已有超过 173个AI发现药物项目处于活跃临床阶段，其中约 94个 I期、56 个II 期、15 个 III 期，预计年内还将新增 15-20 个项目进入关键确证性临床试验。据 DealForma 统计，2025年全球医药领域共发生 114起AI/ML 相关交易，同比增长 35.7%；交易总金额达到 434亿美元，同比增长270%。进入2026年，仅在1月，礼来、强生、赛诺菲、阿斯利康、百时美施贵宝等头部药企宣布了AI有关交易，交易总金额达到 60 亿美元。2026 年上半年，AI 制药已跻身全球创新药第三大细分赛道，融资金额占创新药整体比例达 19.2%。

全球 AI制药公司可以分为三类：1）AI科技巨头，如谷歌、Anthropic等，构建大模型+算力+全球生态，与MNC 深度绑定；2）头部AI Biotech，核心优势在于临床验证数据+专有AI平台+BD 合作深度；3）MNC自研AI平台，核心优势在于专有数据积累+临床资源+全球商业化能力。

表3：AI制药核心参与企业分类

数据来源：中国经济周刊，东吴证券研究所整理

4. 投资建议与相关标的

短期：布局上游“卖铲人”。AI生成的海量候选分子都必须经过蛋白表达、临床前湿实验验证等环节，这一过程中上游重组蛋白、试剂、培养基等环节供应商有望逐步兑现订单和业绩。海外头部公司订单高增，建议关注国内对标公司金斯瑞生物科技、百普赛斯等。

中长期关注：1）AI平台型公司。未来可能成为弹性最大的方向之一，主要跟踪平台型公司的 BD 交易和临床数据。建议关注英矽智能、晶泰控股、剂泰科技等。2）AI 药物获批上市有望带来行业价值重估。目前全球仍无一款完全由 AI 主导发现或设计的药物获得监管完全批准，一旦落地，整个赛道的估值中枢有望上移。建议关注持续推进 AI 转型的恒瑞医药、百济神州、华东医药、翰宇药业、华兰股份等。

表4：AI制药相关标的

数据来源：Wind，公司公告，证券时报网，经济参考网，东吴证券研究所

5. 风险提示

）研发和试验进展不及预期。目前AI制药技术仍在发展初期，研发进展和试验结果存在不确定性。

2）商业化落地不及预期。AI制药上市审批流程较多，涉及监管内容复杂，可能商业化落地不及预期。

3）行业竞争加剧。AI制药未来市场空间较大，可能有新进入者参与，导致全球行业竞争加剧。

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公司投资评级：

买入：预期未来 6个月个股涨跌幅相对基准在15%以上；

增持：预期未来 6个月个股涨跌幅相对基准介于5%与 15%之间；

中性：预期未来 6个月个股涨跌幅相对基准介于-5%与 5%之间；

减持：预期未来 6个月个股涨跌幅相对基准介于-15%与-5%之间；

卖出：预期未来 6个月个股涨跌幅相对基准在-15%以下。

行业投资评级：

增持： 预期未来 6个月内，行业指数相对强于基准5%以上；

中性： 预期未来 6个月内，行业指数相对基准-5%与5%；

减持： 预期未来 6个月内，行业指数相对弱于基准5%以上。

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