ARO-MAPT 临床前数据优秀,关注 2026H2 早期数据
医药生物
2026 年 06 月 13 日
投资评级:看好(维持)
行业走势图
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——行业周报
余汝意(分析师)
yuruyi@kysec.cn
巢舒然(分析师)
chaoshuran@kysec.cn
证书编号:S0790523070002
证书编号:S0790525110001
Arrowhead在小鼠、非人灵长类动物临床前实验中呈现优秀属性
2026 年 5 月,Arrowhead 在 TIDES USA 2026 大会的海报中展示了基于 TRiM BBB平台开发的 siRNA 药物 ARO-MAPT 的初步临床前结果。此管线将 siRNA 与转铁蛋白受体(TfR)靶向配体偶联,通过皮下注射给药,借助脑血管内皮细胞高表达的转铁蛋白受体跨越血脑屏障,在全脑范围内沉默 MAPT(微管相关蛋白 Tau)基因,用于治疗阿尔茨海默病(AD)及其他 Tau蛋白病。
TRiM BBB 平台在小鼠神经系统中展现出剂量依赖性的递送,同时在所有脑区(皮层、海马、脊髓等)均实现了与组织浓度成比例的 MAPT mRNA敲低效果,并有效减少病理性的磷酸化 Tau蛋白,预示着未来有持续拓展 CNS 适应症应用的潜力。在非人灵长类动物实验中,皮下给药的 ARO-MAPT 展示了卓越的脑内分布特性,能够均匀到达并深度抑制包括深部脑区在内的所有主要脑区的 MAPT 表达,实现高达70-80%的 mRNA敲降,且该效果覆盖神经元、星形胶质细胞等多种细胞类型。
ARO-MAPT I/IIa 早期数据 2026H2 有望读出,关注 siRNA AD 相关标的布局
Arrowhead 已启动名为 ARO-MAPT-SC-1001 的 1/2a 期临床试验,该研究是一项安慰剂对照的剂量递增研究,旨在评估 ARO-MAPT 在健康成人和早期阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
海外领跑 siRNA AD 布局但阶段尚早,国内企业虽均处于临床前阶段但仍有潜在机遇。我们看好 ARO-MAPT 数据读出后带来的 siRNA CNS 领域内 AD 等相关布局管线的潜在催化机遇。关注潜在受益标的,如必贝特、中国生物制药等。
6月第 2周医药生物下跌 0.56%,线下药店板块涨幅最大
从月度数据来看,2026 年初至今沪深整体呈现上行趋势。2026年 6月第 2周银行、非银金融等行业涨幅靠前,计算机、煤炭等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌 0.56%,跑赢沪深 300指数 0.26pct,在 31 个子行业中排名第 8位。
年 月第 周线下药店板块涨幅最大,上涨 ;医疗研发外包板块上涨1.55%,化学制剂板块上涨 0.68%,其他生物制品板块下跌 0.26%,医疗耗材板块下跌 ;体外诊断板块跌幅最大,下跌 ,医院板块下跌 ,血液制品板块下跌 2.9%,医药流通板块下跌 2.81%,原料药板块下跌 2.23%。
医药布局思路及标的推荐
整体上,我们持续看好创新药及其产业链(CXO+科研服务)及 AI、脑机接口、 生物制造等国家战略新兴产业。
月度组合推荐:药明康德、科伦博泰、信达生物、海思科、石药集团、英科医疗、泽璟制药、热景生物、众生药业、普洛药业。
周度组合推荐:药明合联、百利天恒、益诺思、万孚生物、毕得医药、方盛制药。
风险提示:政策推进不及预期,产品销售不及预期,行业竞争加剧。
目 录
1、Arrowhead 管线 ARO-MAPT I/IIa 早期数据 2026H2 有望读出,关注 siRNA AD 相关标的布局....3
2、6月第2周医药生物下跌0.56%,线下药店板块跌幅最小....7
2.1、板块行情:医药生物下跌0.56%,跑赢沪深300指数0.26pct....7
2.2、子板块行情:医药流通板块跌幅最小,化学制剂板块跌幅最大....8
3、风险提示....9
图表目录
图1:淀粉样蛋白斑块先于Tau蛋白病理出现....3
图2:在表达TfR的转基因小鼠模型,通过BBB平台递送的siRNA在所有脑区均实现与组织浓度成比例的敲低....4
图3:在表达TfR的转基因小鼠模型,通过BBB平台递送的siRNA在脑区可有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白....4
图4:在非人灵长类动物实验中,ARO-MAPT能够均匀到达并深度抑制所有主要脑区的MAPT表达....5
图5:Arrowhead已启动名为ARO-MAPT-SC-1001的1/2a期临床试验,关键数据预计2026H2读出....5
图6:6月医药生物指数下跌 5.11% (单位:%)....7
图7:6月第2周医药生物下跌 0.56% (单位:%)....8
图8:本周线下药店板块涨幅最大,体外诊断板块跌幅最大....8
表1:全球已有多家公司布局siRNAAD相关管线,国内企业均处于临床前阶段....6
表2:6月以来医疗线下药店板块跌幅最小....8
表3:子板块中个股涨跌幅(%)前5....9
1、 Arrowhead 管线 ARO-MAPT I/IIa 早期数据 2026H2 有望
读出,关注 siRNA AD相关标的布局
Arrowhead 在 TIDES USA 2026 大会进一步披露 ARO-MAPT 临床前数据。2026年 5 月,Arrowhead 在 TIDES USA 2026 大会的海报中展示了基于 TRiM BBB 平台开发的 siRNA 药物ARO-MAPT 的初步临床前结果。此管线将 siRNA 与转铁蛋白受体(TfR)靶向配体偶联,通过皮下注射给药,借助脑血管内皮细胞高表达的转铁蛋白受体跨越血脑屏障,在全脑范围内沉默 MAPT(微管相关蛋白 Tau)基因,用于治疗阿尔茨海默病(AD)及其他Tau 蛋白病。
Tau 蛋白形成的神经纤维缠结是驱动阿尔茨海默病等疾病中认知衰退的关键因素,靶向 Tau相比靶向淀粉样蛋白(Aβ)可能具有更广泛的治疗潜力和更优的安全性。Tau蛋白形成的神经纤维缠结是驱动阿尔茨海默病等疾病中认知衰退的关键因素之一,与认知功能下降症状相关性较强。现有疾病修饰疗法多聚焦于淀粉样蛋白(Aβ)清除,对 Tau 蛋白负荷高的患者中疗效有限,因此降低 Tau 蛋白水平有望惠及更广泛的患者群体,且实现更好的安全性。
TRiM BBB平台在小鼠神经系统中展现出剂量依赖性的递送,同时在所有脑区(皮层、海马、脊髓等)均实现了与组织浓度成比例的 MAPT mRNA敲低效果,并有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白,预示着未来有持续拓展CNS适应症应用的潜力。
在非人灵长类动物实验中,皮下给药的 展示了卓越的脑内分布特性,能够均匀到达并深度抑制包括深部脑区在内的所有主要脑区的 MAPT表达,实现高达 70-80%的 mRNA敲降,且该效果覆盖神经元、星形胶质细胞等多种细胞类型。目前数据显示,ARO-MAPT 药效可持续至少三个月,药物动力学/药效学模型预测,季度给药即可维持长期的 Tau 蛋白抑制。同时,脑脊液中的总 Tau 蛋白水平被验证为可追踪脑内药效的生物标志物。
Arrowhead 已启动名为 ARO-MAPT-SC-1001 的 1/2a 期临床试验,关键数据预计 2026H2读出。据公司公告,该研究是一项安慰剂对照的剂量递增研究,旨在评估ARO-MAPT在健康成人和早期阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。探索性终点包括 CS
(ADAS-cog 13Arrowhead)。 于 2025 年 12 月宣布已为 ARO-MAPT-SC-1001 的首批受试者给药,I/II期研究的早期数据预计将在 2026年 Q3 末或Q4初获得。
海外领跑siRNA AD布局但阶段尚早,国内企业虽均处于临床前阶段但仍有潜在机遇。我们看好 ARO-MAPT 管线数据读出后带来的 siRNA 神经系统领域内 AD等相关布局管线的潜在催化机遇。关注潜在受益标的,如必贝特、中国生物制药、舶望制药(未上市)等。
表1:全球已有多家公司布局 siRNA AD相关管线,国内企业均处于临床前阶段
| 管线名称 | 靶点 | 研发机构 | 项目全球最高状态 | 项目全球最高状态时间 | 适应症全球最高状态 | 载体 |
| Mivelsiran | APP | 再生元,Alnylam | 临床II期 | 2024-05-01 | 临床II期:脑淀粉样血管病临床I期:阿尔兹海默病 | C16 |
| ARO-MAPT | Tau | Arrowhead | 临床I/II期 | 2025-10-27 | 临床I/II期:阿尔兹海默病申请临床:Tau蛋白病 | - |
| ALN-5288 | Tau | 再生元,Alnylam | 临床I期 | 2025-10-09 | 临床I期:阿尔兹海默病临床前:Tau蛋白病,进行性核上性麻痹 | - |
| LY3954068 | Tau | 礼来制药 | 临床I期 | 2024-03-07 | 阿尔兹海默病 | - |
| VY1706 | Tau | Voyager Therapeutics | 批准临床 | 2026-06-01 | 阿尔兹海默病 | 腺相关病毒载体AAV |
| PSK-01 | - | 南京科恩里斯生物 | 临床前 | 2026-02-06 | 阿尔兹海默病,肌萎缩侧索硬化症 | - |
| TNK-001 | APP|Tau | Tinker Therapeutics | 临床前 | 2026-02-05 | 阿尔兹海默病 | - |
| ADP065-ABC | NLRP3 | Alector | 临床前 | 2025-10-22 | 阿尔兹海默病,帕金森病 | - |
| - | APP|Tau | University of Miami | 临床前 | 2025-07-30 | 阿尔兹海默病 | - |
| - | APP | 信立泰 | 临床前 | 2024-09-18 | 阿尔兹海默病 | GalNAc |
| - | Tau | 成都先衍生物 | 临床前 | 2024-08-02 | 阿尔兹海默病 | - |
| - | Tau | 安龙生物 | 临床前 | 2024-07-19 | 脑淀粉样血管病,阿尔兹海默病,痴呆 | - |
| - | SARM1 | 拓界生物 | 临床前 | 2024-06-19 | 多发性硬化,脊髓性肌萎缩症,肌萎缩侧索硬化症,帕金森病,阿尔兹海默病,神经病理性疼痛,腓骨肌萎缩症,周围神经病变 | - |
| - | Tau | 比利时杨森制药 | 临床前 | 2024-05-07 | 阿尔兹海默病 | - |
| - | APP | 安龙生物 | 临床前 | 2024-04-30 | 脑淀粉样血管病,阿尔兹海默病 | - |
| - | ACVR2B | 云合智药 | 临床前 | 2024-01-19 | 肌肉萎缩,肌营养不良症,慢性肾脏病,急性肾损伤,伤口愈合,肥胖,糖尿病,子痫,肝纤维化,动脉粥样硬化,缺血栓、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜、腹膜 | - |
| - | APP | 必贝特 | 临床前 | 2023-09-28 | 脑淀粉样血管病,阿尔兹海默病 | - |
| - | RAGE | 金赛药业 | 临床前 | 2023-09-27 | 慢性阻塞性肺疾病,阿尔兹海默病,炎症 | - |
| - | APP | 拓界生物 | 临床前 | 2023-08-31 | 阿尔兹海默病 | - |
| - | 多发性硬化,阿尔兹海默病,遗传性血管性水肿,脓毒症,血栓形成/栓塞,炎症,动脉粥样硬化 | - | ||||
| - | ||||||
| - | CHI3L1 | Alnylam | 临床前 | 2021-04-23 | 阿尔兹海默病 | - |
| - | APCS | Alnylam | 临床前 | 2017-11-20 | 淀粉样变性,阿尔兹海默病,冠心病 | - |
| JUN 06 | - | Junevity | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| RN276 | Tau | 大睿生物 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| HJY-03 | - | 中国生物制药,赫吉 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| 亚生物 | ||||||
| HJY-02 | APP | 中国生物制药,赫吉 亚生物 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| - | APOE | 舶望制药 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| - | APP | 舶望制药 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| - | Tau | 舶望制药 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| BEBT-756 | APP | Tau | 必贝特 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| CASi-002 | Tau | Switch Therapeutics | 临床前 | - | 进行性核上性麻痹,阿尔兹海默病,Tau蛋 白病 | - |
| CASi-APOE | APOE | Switch Therapeutics | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| - | APOE | Atalanta Therapeutics | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| - | CD33 | Atalanta Therapeutics | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| BWS-4 | - | 舶望制药 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| BWS-3 | - | 舶望制药 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
| APH-1701 | CCR5 | Aphios | 临床前 | - | HIV感染,阿尔兹海默病 | 纳米粒载体 NPs |
| GenSciP165 | TfR | 金赛药业 | 临床前 | - | 阿尔兹海默病 | - |
资料来源:Insight、开源证券研究所(数据更新截至 2026/6/10)
2、 6月第 2周医药生物下跌 0.56%,线下药店板块跌幅最小
2.1、 板块行情:医药生物下跌 0.56%,跑赢沪深 300指数 0.26pct
从月度数据来看,2026年初至今沪深整体呈现上行趋势。2026年6月第 2周银行、非银金融等行业涨幅靠前,计算机、煤炭等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌0.56%,跑赢沪深300指数 0.26pct,在31个子行业中排名第 8 位。
2.2、 子板块行情:医药流通板块跌幅最小,化学制剂板块跌幅最大
2026年6月第2周医药板块表现分化。本周线下药店板块涨幅最大,上涨4.23%;医疗研发外包板块上涨 1.55%,化学制剂板块上涨 0.68%,其他生物制品板块下跌0.26%,医疗耗材板块下跌 0.91%;体外诊断板块跌幅最大,下跌 5.16%,医院板块下跌3.1%,血液制品板块下跌2.9%,医药流通板块下跌2.81%,原料药板块下跌2.23%。
表2:6月以来医疗线下药店板块跌幅最小
| 子板块 | M1 | M2 | M3 | M4 | M5 | M6 | 年初至今 | 预测PE(2026) | 预测PEG(2026) |
| 中药 | 0.78% | 1.49% | -3.33% | -2.14% | -6.39% | -3.27% | -12.05% | 17.8 | 2.14 |
| 化学制药 | 0.14% | -1.78% | -1.36% | -0.18% | -7.96% | -5.43% | -15.06% | 23.6 | 1.24 |
| 原料药 | 5.57% | 1.32% | -2.17% | 2.98% | -9.48% | -5.64% | -7.49% | 34.9 | 0.91 |
| 化学制剂 | -0.81% | -2.36% | -1.21% | -0.78% | -7.66% | -5.39% | -16.38% | 19.4 | 1.32 |
| 医药商业 | 2.93% | -1.03% | -4.41% | -0.50% | -9.80% | -3.34% | -15.28% | 14.9 | 1.73 |
| 医药流通 | 0.64% | -1.05% | -3.90% | -1.47% | -9.10% | -4.65% | -18.17% | 11.4 | 2.71 |
| 线下药店 | 9.28% | -0.97% | -5.64% | 1.92% | -11.47% | -0.13% | -7.37% | 24.0 | 0.80 |
| 医疗器械 | 5.28% | 0.94% | -6.15% | -0.72% | -4.04% | -6.07% | -9.61% | 32.2 | 1.12 |
| 医疗设备 | 5.57% | -0.05% | -12.24% | 0.34% | 0.49% | -6.46% | -11.23% | 45.0 | 1.33 |
| 医疗耗材 | 5.82% | 4.00% | -2.63% | -0.80% | -8.43% | -3.11% | -5.39% | 33.1 | 0.76 |
| 体外诊断 | 3.88% | -1.51% | 1.69% | -2.61% | -6.25% | -9.72% | -12.49% | 19.0 | 1.74 |
| 生物制品 | 3.29% | -0.19% | -4.69% | -0.93% | -9.00% | -6.33% | -16.01% | 23.2 | 0.00 |
| 血液制品 | 1.23% | -0.48% | -8.86% | -6.34% | -3.81% | -5.62% | -21.10% | 26.2 | 2.05 |
| 疫苗 | 2.59% | -0.90% | -6.04% | 0.22% | -5.77% | -7.44% | -15.87% | 23.8 | 0.00 |
| 其他生物制品 | 4.34% | 0.29% | -2.69% | -0.03% | -12.10% | -5.90% | -14.52% | 19.0 | 1.78 |
| 医疗服务 | 8.82% | 0.53% | -4.88% | 7.60% | -10.42% | -4.34% | -4.36% | 38.1 | 1.46 |
| 医院 | 12.00% | 0.83% | -11.29% | 1.31% | -10.75% | -8.23% | -15.21% | 30.7 | 1.37 |
| 医疗研发外包 | 6.66% | 0.72% | -1.36% | 10.31% | -10.54% | -3.38% | -0.22% | 43.0 | 1.82 |
数据来源:Wind、开源证券研究所(注:时间范围为 2026.6.8-2026.6.12)
表3:子板块中个股涨跌幅(%)前 5
| 原料药 | 化学制剂 | 中药 | 生物制品 | 医药商业 | |||||||
| 涨幅前5 | 1 | 花园生物 | 22.79 | 灵康药业 | 15.23 | 维康药业 | 4.48 | 赛伦生物 | 23.33 | 益丰药房 | 9.30 |
| 2 | 奥锐特 | 7.13 | 贝达药业 | 10.53 | 云南白药 | 3.67 | 荣昌生物 | 12.22 | 大参林 | 7.85 | |
| 3 | 科源制药 | 6.74 | 诺诚健华 | 9.38 | 众生药业 | 3.06 | 特宝生物 | 7.89 | 国药股份 | 4.39 | |
| 4 | 九洲药业 | 4.31 | 百利天恒 | 9.28 | 华润三九 | 2.64 | 诺唯赞 | 4.63 | 老百姓 | 1.94 | |
| 5 | 海森药业 | 3.59 | 科伦药业 | 7.80 | 吉林敖东 | 2.47 | 三生国健 | 2.97 | 柳药集团 | 1.65 | |
| 跌幅前5 | 1 | 纳微科技 | (13.99) | ST南新 | (28.04) | 珍宝岛 | (14.29) | *ST未名 | (16.51) | 英特集团 | (16.68) |
| 2 | 东亚药业 | (9.51) | 舒泰神 | (15.19) | 上海凯宝 | (12.55) | *ST康乐 | (13.90) | ST海王 | (10.73) | |
| 3 | 津药药业 | (7.93) | 昂利康 | (12.41) | 三力制药 | (12.06) | 万泰生物 | (12.12) | 润达医疗 | (10.53) | |
| 4 | 奥翔药业 | (7.79) | 多瑞医药 | (9.18) | ST金花 | (11.48) | 诺思兰德 | (11.79) | 国发股份 | (6.60) | |
| 5 | 博瑞医药 | (6.87) | 海创药业-U | (9.12) | ST万邦 | (10.93) | 四环生物 | (10.29) | 瑞康医药 | (5.57) | |
| 医疗研发外包 | 医疗服务 | 医疗设备 | 医疗耗材 | 体外诊断 | |||||||
| 涨幅前5 | 1 | 百花医药 | 9.75 | 迪安诊断 | 17.66 | 天智航-U | 5.04 | 正川股份 | 21.60 | 仁度生物 | 9.77 |
| 2 | 泓博医药 | 3.86 | 金域医学 | 5.25 | 华大智造 | 4.64 | 佰仁医疗 | 10.04 | 利德曼 | 8.20 | |
| 3 | 阳光诺和 | 3.46 | 南华生物 | -0.47 | 迈瑞医疗 | 4.61 | 振德医疗 | 6.79 | 硕世生物 | 7.50 | |
| 4 | 药明康德 | 3.26 | 兰卫医学 | -0.58 | 理邦仪器 | 3.85 | 三鑫医疗 | 4.93 | 万孚生物 | 6.81 | |
| 5 | 皓元医药 | 2.73 | 普瑞眼科 | -0.63 | 福瑞医科 | 0.92 | 赛诺医疗 | 4.26 | 赛科希德 | 2.16 | |
| 跌幅前5 | 1 | 百诚医药 | (8.02) | 诺禾致源 | (8.39) | 海泰新光 | (16.55) | 采纳股份 | (11.75) | 艾德生物 | (14.67) |
| 2 | 博济医药 | (7.92) | 新里程 | (7.87) | 海尔生物 | (9.22) | 山东药玻 | (7.82) | 九安医疗 | (13.84) | |
| 3 | 和元生物 | (7.76) | ST中珠 | (7.30) | 奕瑞科技 | (9.05) | 威高骨科 | (7.42) | 达安基因 | (11.66) | |
| 4 | 诚达药业 | (5.69) | 美年健康 | (6.94) | 东星医疗 | (8.70) | 蓝帆医疗 | (5.90) | ST迪瑞 | (8.56) | |
| 5 | ST诺泰 | (4.51) | 盈康生命 | (6.92) | 万东医疗 | (6.01) | 拱东医疗 | (5.88) | 圣湘生物 | (6.75) | |
数据来源:Wind、开源证券研究所
3、风险提示
政策推进不及预期,产品销售不及预期,行业竞争加剧。
特别声明
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分析师承诺
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股票投资评级说明
| 评级 | 说明 | |
| 证券评级 | 买入(Buy) | 预计相对强于市场表现20%以上; |
| 增持(outperform) | 预计相对强于市场表现5%~20%; | |
| 中性(Neutral) | 预计相对市场表现在-5%~+5%之间波动; | |
| 减持(underperform) | 预计相对弱于市场表现5%以下。 | |
| 行业评级 | 看好(overweight) | 预计行业超越整体市场表现; |
| 中性(Neutral) | 预计行业与整体市场表现基本持平; | |
| 看淡(underperform) | 预计行业弱于整体市场表现。 | |
| 备注:评级标准为以报告日后的6~12个月内,证券相对于市场基准指数的涨跌幅表现,其中A股基准指数为沪深300指数、港股基准指数为恒生指数、新三板基准指数为三板成指(针对协议转让标的)或三板做市指数(针对做市转让标的)、美股基准指数为标普500或纳斯达克综合指数。我们在此提醒您,不同证券研究机构采用不同的评级术语及评级标准。我们采用的是相对评级体系,表示投资的相对比重建议;投资者买入或者卖出证券的决定取决于个人的实际情况,比如当前的持仓结构以及其他需要考虑的因素。投资者应阅读整篇报告,以获取比较完整的观点与信息,不应仅仅依靠投资评级来推断结论。 | ||
分析、估值方法的局限性说明
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